Категория Архивы: Клинические испытания

Задний план. Pemphigus vulgaris (PV) и pemphigus foliaceus (PF) являются аутоиммунными пузырно-мускулистыми нарушениями с аутоантителами IgG, направленными против desmoglein (Dsg) 1 и 3, которые приводят к внутриэпидермальному акантолизу.

Цель. Охарактеризовать клинический и иммунологический профиль пациентов с PF или PV с пуповинным поражением.

Методы. В общей сложности, пациенты 10 (женщины 7, мужчины 3, возрастный диапазон 24-70 лет, продолжительность болезни 3-16 лет) диагностированы либо с помощью PV (n = 5) или слизистый PF (n = 5) оценивали в соответствии с их клиническими особенностями, гистопатологией и иммунологическими данными.

Результаты. Эрихема, эрозия, корочки и растительные поражения кожи были основными клиническими особенностями пупочного региона. DIF пупочной области дали положительные результаты для межклеточных эпидермальных отложений IgG и C3 у восьми пациентов и только для IgG в двух других. Косвенная иммунофлуоресценция с конъюгатом IgG, показывающая типичный образец пемфигуса, была положительной у всех пациентов с 10, причем титры варьировались от 1: 160 до 1: 2560. ELISA с рекомбинантным Dsg1 давал оценки 24-266 в PF и 0-270 в PV. Реакция на рекомбинантный Dsg3 была положительной у всех пяти пациентов с PV (ELISA 22-98) и была отрицательной во всех сыворотках PF.

Выводы. Все пациенты с 10 с пузырчаткой с пупочным представлением имели клинические и иммунопатологические особенности PF или PV. Это своеобразное представление, еще не полностью выясненное, редко упоминается в литературе. Возможным объяснением этого уникального представления может быть наличие либо новых эпитопов, либо ассоциация с эмбриональной или рубцовой тканью, расположенной в области пуповины.

Полная статья доступна по адресу: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Neuromyelitis optica (NMO, также eponymously известный как болезнь Девика) является иммуномодулированным демиелинизирующим заболеванием центральной нервной системы, которое может привести к значительной инвалидности. Педиатрический НМО представляет собой редкое заболевание, часто сообщаемое после инфекции. Авторы сообщают о 16летняя пациентка с пемфигусом foliaceus у которых развился подострый зрительный неврит, сопровождаемый шейным поперечным миелитом. Ограниченное распределение повреждений в зрительном нерве и спинном мозге подтверждалось офтальмологической оценкой и магнитно-резонансной томографией головного и спинного мозга. Ее вводили на внутривенный метилпреднизолон, а затем получали поддерживающий пероральный преднизон. Впоследствии она лечилась нестероидным иммунодепрессантом, мофетилом микофенолята, с целевой дозой 1000мг два раза в день. В течение нескольких месяцев пациент отмечал значительное восстановление прежних дефицитов и разрешение улучшения шейки матки, расширение и кистозную дилатацию, которые ранее были замечены. Этот случай примечателен тем, что он был первым пациентом с нейромиелитом, связанным с пемфигусом foliaceus.

источник: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

Рандомизированное открытое сравнительное исследование импульсов дексаметазона-циклофосфамида и ежедневного перорального циклофосфамида в сравнении с циклофосфамидным импульсом и ежедневным пероральным преднизолоном
в pemphigus vulgaris.

Лекарство для лечения волчанка доказал свою эффективность в большом клиническом исследовании, которое могло бы подготовить почву для одобрения первого нового лечения болезни более чем за 40 лет. В последние годы многие другие компании пытались, но не смогли вывести волчанку на рынок.
Одним из новейших методов лечения пемфигуса является внутривенный иммуноглобулин (IVIG). Иммуноглобулины являются одним из основных классов белков в крови. IVIG собирается от обычных доноров крови, объединяется, очищается и обрабатывается для уничтожения вирусов и бактерий. IVIG теперь используется для лечения ряда аутоиммунных заболеваний, включая пемфигус.

Есть две особенно привлекательные особенности ИВГИ в качестве лечения пемфигуса:

  1. Он может быстро контролировать активную пемфигу, не прибегая к увеличению дозы стероидов, у многих, но не у всех пациентов.
  2. Он уникален тем, что он способен избирательно снижать уровни антител в виде пемфигуса (антитела, вызывающие заболевание), без снижения уровня нормальных антител. Эта особенность ИВГГ очень желательна и уникальна, так как все другие методы лечения пемфигуса препятствуют выработке всех антител - хорошо вместе с плохим - в результате возникают нежелательные побочные эффекты.

IVIG, похоже, работает, ускоряя деградацию или инактивацию всех антител в крови, хороших с плохим. Затем нормальные антитела заменяются теми, которые присутствуют в ИВГГ, который вводится, тогда как аномальные антитела отсутствуют в ИВГГ и поэтому они не заменяются - только они остаются сниженными после ИВГГ.

Усложнение этой истории состоит в том, что регуляторный механизм в организме поддерживает постоянный уровень каждого отдельного антитела в крови. Снижение уровня в крови любого антитела (включая пемфигус) стимулирует новое производство этого антитела и отскок в их уровнях в крови. Таким образом, даже несмотря на то, что IVIG может снизить уровень антител к пемфигусу, они вскоре вернутся обратно после процедуры.

Этот отскок можно свести к минимуму у животных путем введения цитотоксического лекарственного средства, которое блокирует клетки, которые образуют новые антитела. Этот подход был использован у людей для повышения эффективности плазмафереза, еще одной процедуры, которая снижает уровень антител в сыворотке. Аналогичным образом, этот подход также должен повысить эффективность ИИГ.
[box type = "orange"] Антитело: белок, продуцируемый В-клеткой в ​​ответ на специфическое постороннее вещество. Антитела - это солдаты? которые защищают нас от бактерий и вирусов и инфекций.

Цитотоксические препараты: влияют на рост и действие некоторых клеток, которые вызывают суставную боль, отек, теплоту и повреждение артрита. Цитотоксические препараты работают в течение длительного периода времени, однако пациенты могут не заметить большого эффекта в течение первых нескольких недель или месяцев лечения.

Иммуноглобулины: см. Антитело

Плазмаферез: удаление, лечение и возвращение плазмы крови из кровообращения.

* дополнительные определения доступны здесь: www.pemphigus.org/glossary[/box]

Цель этого исследования состоит в том, чтобы (а) определить способность KC706 предотвращать появление новых волдырей и излечивать существующие пузырьки при сохранении стабильных доз кортикостероидов и / или иммунодепрессантов у пациентов с pemphigus vulgaris (b) для определения безопасности из KC706 и (c) для доступа к уровням KC706 в плазме.

Исследование для оценки внутричерепной и межвременной достоверности индекса площади пемфигусных заболеваний (PDAI) и показателя интенсивности аутоиммунной избыточной личинки кожи (ABSIS) для использования дерматологами

Чтобы загрузить и распечатать форму информированного согласия, нажмите ВОТ.
(Для просмотра этого файла вам понадобится Adobe Acrobat Reader)

Доктор Виктория Верт ищет пациентов с PV и PF с активными оральными или кожными поражениями для участия в предстоящем однодневном исследовании - 4 августа 2007 в Университете Пенсильвании, Филадельфия. Доктор Верт и команда врачей работают над завершением итогового исследования Комитет по определению МФПР, Когда это исследование будет завершено, слова, чтобы описать нашу болезнь, наконец, могут быть определены с медицинской точки зрения - ремиссия, контроль и т. Д., И используются дерматологами для описания нашей активности болезни.

В исследовании может участвовать любой человек с более чем тремя активными поражениями или одним большим активным поражением (размером более 10 мм (3 / 8 inch)). Если вы находитесь на расстоянии расстояния или расстоянии от Амтрак от Филадельфии, это исследование приветствует вас. Будет установлена ​​стипендия в размере $ 95 и валидация парковки для вашего участия.

Если вы хотите быть частью этого предстоящего исследовательского проекта, прочитайте остальную часть этой страницы, загрузите форму информированного согласия и свяжитесь с Джойс Окава, RN, or Matt Rose at (215) 898-0168, который обсудит с вами форму согласия и исследование.

Цель

Это исследование предназначено для оценки того, могут ли дерматологи, которые являются врачами по коже, использовать КПК легко и так же как и другого врача. Кроме того, этот инструмент будет сравниваться с ABSIS, чтобы увидеть, что лучше. Мы надеемся, что эти исследовательские инструменты могут использоваться дерматологами для проведения исследовательских исследований, направленных на помощь людям с пемфигусом. Нам нужно показать, что некоторые дерматологи, которые используют оценку, получат аналогичные результаты, когда они исследуют и оценивают тех же пациентов. Было установлено, что, по крайней мере, врачи 10 необходимы для завершения этих оценок как минимум для субъектов 10 для проверки этих инструментов. Поэтому вам нужно будет осмотреть около 10 врачей в один день. Эти врачи будут использовать два или более из вышеуказанных инструментов, чтобы исследовать и измерить активность вашего кожного заболевания, в то время как вы самостоятельно заполняете вопросник о боли пациента, зуда и кожи. Они изучат вашу кожу и обсудят с вами вашу болезнь. Они будут делать снимки вашей активности кожи для использования в будущем для целей обучения или исследований, а также для публикаций, связанных с этим исследованием.

Целью исследования является определение эффективности повышения IVIg путем одновременного введения циклофосфамида. Есть доказательства того, что это возможно, но для этого требуется формальное рандомизированное исследование.

Первичной конечной точкой является определение количества дней, которое требуется для достижения уменьшения количества блистера на 50%, а вторичные конечные точки включают уменьшение базовой дозы преднизона после достижения первичной конечной точки. Испытание будет продолжаться в течение недель 16, включая посещения клиники 6 (включая скрининг), и пациенты будут компенсированы $ 200 за завершение испытания. Кровь рисует будет 4 раз в течение испытания.