Категория Архивы: Ошибка 82 - Fall 2015

Группа поддержки Южной Флориды

Нэнси Коринелла, координатор SG

В мае 17th группа поддержки Южной Флориды провела свое второе заседание. Мы выросли от участников 5 до 16. Среди участников были те, у кого недавно были диагностированы, а также те, у кого был пемфигус до 20 лет. Все представились и рассказали о своем пути к правильному диагнозу. Мы - небольшое сообщество; были две женщины, которые знали друг друга из предыдущей группы поддержки, в которой они присутствовали в Нью-Йорке, и теперь они живут в одной и той же общине здесь, во Флориде!
Дафна Смолка рассказала о недавней конференции МФПР в Нью-Йорке. Она рассказала всем о соответствующем гранте, который идет прямо сейчас (в размере $ 100,000!), А также затронул важность участия в исследовании крови в лаборатории доктора Анимеша Синха [Примечание редактора: Пожалуйста, см. связанную статью «Пожертвование крови для исследования» на странице 14].
В комнате было такое товарищество. Все делились информацией о новых методах лечения и врачах в этом районе. Встреча была огромным успехом, и все ушли с нетерпением ожидая следующей встречи. Каждый человек чувствовал, что они узнали что-то новое или, по крайней мере, установили связь с тем, кто понял их опыт борьбы с этим заболеванием. МФПС

Если вы посещали ежегодные собрания IPPF за прошлые годы 10-plus, вы нас видели. И даже если вы попытаетесь избежать нас, наши члены команды, возможно, охотились на вас. Мы люди в белых халатах, просящие твою кровь. Возможно, вы задавались вопросом, как вы пожертвовали, зачем я это делаю? Для чего будет использоваться моя кровь? Что происходит с моей кровью и информацией, которую я предоставил после того, как я покинул собрание? И почему эти люди тоже просят крови моих родственников?

Зачем жертвовать?
Несмотря на недавние успехи в терапии, все еще нет лекарств от пемфигуса. Все врачи могут сделать для своих пациентов в этот момент, чтобы сохранить иммунную систему в страхе, а в некоторых случаях более успешно, чем другие. Очевидно, что больше исследований необходимо в отношении основополагающих факторов развития болезни и прогрессирования, чтобы действительно понять механизмы болезни и, в конечном счете, - надеюсь, - найти лекарство от аутоиммунных пузырей.
Наша лаборатория пытается ответить на вопросы о PV-эпидемиологии, генетике и иммунной функции более 15 лет, и многие из вас уже участвовали в наших исследованиях. Однако для получения значимых результатов с использованием современных технологий, таких как высокопроизводительные скрининговые анализы и исследования секвенирования следующего поколения, необходимо большое количество пациентов и здоровых субъектов контроля. Как вы уже знаете, вы страдаете от чрезвычайно редкого состояния (по оценкам, в Соединенных Штатах существует только тридцать-сорок тысяч случаев pemphigus vulgaris, по сравнению с 1.25 миллионами американцев, живущих с аутоиммунным типом диабета). Вот почему нам важно регистрировать как можно больше пациентов в наших исследованиях как в наших собственных клиниках, так и на ежегодных совещаниях IPPF. Кроме того, важно следить за пациентами в продольном направлении (неоднократно с течением времени), чтобы исследовать, как прогрессирует болезнь. Вот почему мы иногда просим вас пожертвовать не один раз в течение вашего состояния.

Для чего нужна моя кровь?
Если вы решите принять участие в наших исследованиях, мы попросим вас подписать форму согласия и, как правило, нарисуйте три или четыре трубки крови (это примерно 20-25 мл или меньше, чем столовые ложки 2). Мы также зададим вам вопросы о вашем состоянии (активности болезни, курсе, лечении) и вашей собственной, а также истории вашей аутоиммунитета вашей семьи. Вам будет присвоен идентификационный номер (ID) исследования, и ваша информация будет строго конфиденциальной. С этого момента ваши образцы будут идентифицироваться только по идентификатору исследования. Ваши личные данные никогда не будут использоваться ни в каких сообщениях и публикациях, если вы не поручите нам это сделать.
Мы отвезем ваши образцы в нашу лабораторию, где мы извлекаем ДНК для генетических и геномных исследований, РНК для исследований экспрессии генов и сыворотки для анализа ваших профилей аутоантител. Все образцы, которые не сразу используются для наших анализов, хранятся в замороженном виде в нашем большом биорепозиторе и могут быть использованы в будущих исследованиях, когда это необходимо.
Хотя мы довольно быстро получаем некоторые данные о вашей генетической восприимчивости и уровнях антител, большинство результатов имеют смысл только по сравнению с данными многих других пациентов. Нам могут потребоваться годы для полного завершения всех последующих исследований и публикации данных в научной литературе. Мы надеемся, что в конечном итоге наши исследования будут проливать свет на то, почему вы развиваете болезнь и как лучше ее лечить. Мы также надеемся, что наши научные коллеги, как нынешние, так и будущие, смогут извлечь уроки из наших выводов, насколько мы учимся у них.

Почему важно, чтобы мои кровные родственники тоже сдавали кровь?
PV - многофакторное заболевание со сложным взаимодействием генов, иммунной системы и окружающей среды. Хотя не было найдено ни одного фактора, который будет предрасполагать вас к развитию заболевания, ясно, что подавляющее большинство пациентов несут определенные аллели, белки или маркеры человеческого лейкоцитарного антигена (HLA), которые обнаружены в определенных белых кровяных клетках, которые играют ключевую роль в иммунной и аутоиммунной активации. Интересно, что многие члены семьи, которые не развили и никогда не развивают болезнь, несут одни и те же молекулы риска HLA.
Наша группа очень заинтересована в изучении того, как члены семьи, которые выражают аллергию на риск развития связанных с пемфигусом (а также членов семьи, которые не выражают эти аллели), сравниваются с родственниками, у которых есть заболевание. Мы сравниваем членов семьи с использованием таких мер, как другие гены, которые могут или не могут быть выражены, уровни аутоантител, уровни цитокинов и эпидемиологические данные (например, наличие других аутоиммунных заболеваний в истории пациента). Мы надеемся, что изучение этих дополнительных групп населения в конечном итоге поможет нам понять, как иммунная система защищает себя от развития аутоиммунитета.

Как я могу пожертвовать?
Многие из вас попросили IPPF, как вы или ваши родственники крови можете пожертвовать. Если вы не являетесь пациентом нашей команды или не можете встретиться с нами на конференции пациентов с IPPF, лучший способ - связаться с нами по электронной почте или телефону, используя приведенную ниже контактную информацию, и указать характер вашего диагноза и укажите ли вы или ваш кровные родственники хотели бы пожертвовать кровь. Затем мы отправим вам комплект с необходимыми принадлежностями, трубами для вытяжки крови и инструкциями. Вам нужно будет найти место и профессионала для рисования крови. Те из вас, кто находится в медицинской области, могут знать медсестру или флеботомиста; другие могут попросить своего основного врача нарисовать трубки. После того, как кровь будет нарисована, ее нужно будет отправить обратно к нам в течение ночи в нашей предварительно упакованной, предоплаченной коробке доставки (UPS), чтобы мы могли хранить кровь в надлежащих условиях.
Мы благодарны каждому пациенту и члену семьи, который становится участником наших исследований. Мы не могли выполнять свою работу без обязательств и поддержки таких людей, как вы! МФПС

Моя история PV началась в марте 2014 и продолжается с июля 2015. Что после марта 2014 было серией врачей, лечения, биопсии и лабораторных тестов, пытаясь найти причину и соответствующее лечение для моего состояния. Потребовалось пять месяцев для постановки диагноза и еще один месяц, чтобы найти знающего поставщика для установления соответствующего протокола лечения. Я надеюсь, что ремиссия будет в моем ближайшем будущем.
Моя история с pemphigus vulgaris началась так же, как я превращал 65 и начинал свою отставку после 20 лет, работая как RN в больнице неотложной помощи в Центральной Флориде. Накопленный стресс при подготовке к Рождеству 2013, декабрьский выход на пенсию и натиск сезона пыльцы дуба во Флориде в феврале заставили мое тело восстать.
У меня есть воспоминания о том, что я сижу за компьютером и чувствую маленький жидкий пузырь под моим языком. Это было не больно и не лопнуло. В конце концов, однако, мой рот стал убежищем для воспаления с большими белыми областями. Из-за моей аллергии на пыльцу дуба я также страдал от перегруженности головы и дренажа, а затем раздражение глаз с покраснением и зудом. Я принимал свой общий Claritin® с минимальным облегчением. В начале марта 2014 я отправился в клинику, связанную с моим медицинским учреждением, и получил нистатин, думая, что у меня был молочный молочница. Без улучшения в неделю врач ЛОР назначил полоскание полости рта, пероральные антибиотики и, к счастью, преднизон для моего воспаления. Биопсия поражения внутри моей нижней губы возвращалась только как отрицательная для плоскоклеточного рака. К сожалению, меня еще не проверяли на пемфигу. Единственное, что я мог положить в рот, это жидкости. Контейнеры с белками были моим другом. Я потерял почти 20 фунтов - что я мог позволить себе потерять, слава богу! Когда я отменил преднизон (50mg), устные раздражения и эрозии вернулись.
К этому моменту я также видел ревматолога, который предположил, что у меня может быть синдром Бехчета, после того, как он проведет несколько других вариантов лабораторных тестов. Мы приближались. В конце июля 2014, когда я был до 80mg преднизона с устным улучшением (смог съесть жареный цыпленок!), Мой врач ЛОР попытался отучить меня от преднизона только для оральных полосканий для поддержки. Ну, мой рот отомстил, и мои конечности заметили с волдырями на спине, руками, ногами, пахом и сундуком.
Я вернулся в клинику. Доктор взглянул на мои волдыри на рта и теле, сослался на ее книгу и сказал: «Это похоже на pemphigus vulgaris. Я посылаю вас к дерматологу для биопсии кожи ». В августе 6, 2014, результат вернулся положительно для пемфигуса. Тем временем клиницист-дерматолог лечил мои кожные блистеры с кремом триамцинолона, пероральным тетрациклином и пероральным преднизоном (40mg). Поскольку она не была знакома с PV-лечением, она передала меня дерматологу из Медицинской школы Университета Южной Флориды в Тампе с назначенным назначением на один месяц. К сожалению, новому врачу пришлось отменить назначение из-за переезда в Калифорнию! Лучшее, что мне было предложено, было назначение через две недели после первоначального и с третьим жителем. Но к этому времени я стал беспокоиться, и мы с мужем решили сделать самостоятельную работу. Мой муж нашел МФПС.

Я позвонил в МФПР, а координатор служб обслуживания пациентов Ноэль отправил мне список врачей из Центральной Флориды. В течение двух дней после того, как вы отправили по электронной почте один из них (Центр дерматологии Sand Lake в Орландо), я назначил встречу, которая подтвердила диагноз PV, и доктор Аллисон Артур сказал, что останется на преднизоне (40mg). Мне также назначили CellCept (1500mg), чтобы начать немедленно.

Теперь это конец июля 2015. Я принимаю CellCept 3000mg и prednisone 10mg ежедневно. Кожные пузыри на моих крайних концах давно прошли. Моя полость рта по-прежнему раздражается внутренней эрозией щеки, маленькими волдырями под моим языком, слегка опухшим и нежным языком и с липкой слюной, покрывающей все. Я могу есть мягкие, твердые продукты, принимать небольшие кусочки и медленно жевать. Конечно, еда из меню в ресторанах может быть сложной. Я не могу приносить свежие фрукты, помидоры, сырой лук или чеснок. Я не могу управлять кофе или большинством обычных приправ.

Доктор Артур предложил ритуксановую инфузионную терапию в качестве моего следующего варианта лечения. В сотрудничестве с моим дерматологом из клиники Уотсон, доктором Шароном Фэрби, я увидел клиника онколога в конце июня, и моя терапия Ритуксана началась после того, как я был одобрен для получения финансовой помощи через производителя наркотиков. Моя вторая инфузия в конце июля прошла хорошо. Я заметил небольшое улучшение, заметно на моем языке. Жевать кажется намного проще. Липкая слюна кажется уменьшенной. Я поддерживаю оптимистичное отношение к тому, чтобы поддерживать иммунную систему! Надеюсь, мой путь к здоровью будет продолжаться без каких-либо остановок движения, и ремиссия будет в моем ближайшем будущем!
</ Мой-подписи автора>

Тони Адди - пенсионер RN и PV, живущий в Лейкленде, штат Флорида, со своим супругом 44 лет. Она стала RN после того, как «кризис в середине жизни» и переключение профессий. Ранее она была школьным учителем. Жизнь с PV и разделение необходимости лучшего понимания PV-диагностики и лечения - ее приоритет.
Тони Адди, BS, MA, AS, проживающий в Лейкленде, штат Флорида, является пациентом PV и отставным RN. Она написала свою историю для себя и других пациентов и семейных пациентов.

По мере того, как в последние годы социальные сети стали пользоваться и расширились, для общения с пациентами возникли несколько онлайн-сообществ и платформ, чтобы поделиться своим опытом друг с другом. Одной из таких онлайн-платформ является PatientsLikeMe.com, которую начали братья пациента с амиотрофическим боковым склерозом (ALS).
Идея заключалась в том, чтобы пациенты делились своими историями и руководством друг с другом в надежде на предоставление эмоциональной поддержки, руководство по уходу и выработку гипотез об эффективных методах лечения и ухода. Следующее интервью было проведено с Салли Окун, которая является вице-президентом, адвокатом, политикой и безопасностью пациентов в PatientsLikeMe.

Что такое PatientsLikeMe? Чем он отличается от того, как пациенты собирают информацию, общаются и взаимодействуют сейчас?
Пациенты LikeMe являются сайтом обмена информацией о здоровье для пациентов. Это единственное место в Интернете, где люди могут делиться как личными историями, так и данными о состоянии здоровья, чтобы помочь раскрыть великие идеи и новые знания. Пациенты могут учиться друг у друга и находить ответы на свои вопросы о лечении, симптомах и многом другом. Делясь данными о здоровье на нашем сайте, они также сотрудничают в режиме реального времени с исследователями и компаниями, чтобы улучшить понимание их болезни и ускорить разработку новых методов лечения. Это общий обмен информацией - или краудсорсинг - который может повлиять на жизнь каждого пациента и превратить здравоохранение, поставив пациентов в центр системы здравоохранения.

Как пациент может рассчитывать на присоединение к PatientsLikeMe?

У нас больше, чем члены 350,000, которые делились своим опытом с более чем 2,500-условиями. Это делает нас одной из самых больших и самых загруженных онлайн-сетей для пациентов. Наши участники сообщают, что сайт в конечном итоге помогает им лучше жить день за днем, потому что они могут точно видеть, как они работают, общаться с другими людьми для получения информации и поддержки и вносить свой вклад в исследования в их состоянии.

Какие заболевания / состояния в настоящее время существуют на платформе?
Больше, чем 2,500! Мы начали десять лет назад, сосредоточившись на хронических заболеваниях и, в частности, нейродегенеративных заболеваниях. Первые несколько лет мы построили платформу, которая переводила и улучшала меры, используемые при таких заболеваниях, как боковой амиотрофический склероз (ALS), рассеянный склероз (MS) и болезнь Паркинсона. Мы хотели принести то, что, как мы знаем, хорошо работали как можно большему числу пациентов, и открыли сайт в 2011 любому, кто заболел. Сегодня наши крупнейшие сообщества находятся в известных условиях, таких как фибромиалгия (с членами 60,000) и MS (с членами 40,000). Но у нас много членов, которые живут с рядом редких заболеваний, включая Alkaptonuria (AKU), идиопатический фиброз (IPF) и кожную Т-клеточную лимфому типа Mycosis Fungoides (MF-CTCL).

Имеет ли платформа какие-либо кожные заболевания / состояния?
Абсолютно. Псориаз, экзема и розацеа хорошо представлены на PatientsLikeMe, как и различные формы меланомы. Недавно мы также добавили ряд пациентов с кожной лимфомой t-клеток.

• Должна ли быть площадка пемфигуса или пемфигоида на платформе для участия пациентов с пемфигусом / пемфигоидом?

Любой пациент с любым состоянием может зарегистрироваться на PatientsLikeMe. Хотя мы не пытаемся добавить каждое известное условие, у нас есть широкий спектр представленных условий. Это отражает нашу практику, чтобы слушать участников и добавлять особые условия, если они необходимы, но еще не перечислены. В то время как платформа открыта для всех пациентов, и мы позволяем любой группе пациентов самостоятельно организовывать и комбинировать свои индивидуальные голоса, мы также периодически заполняем сайт. Мы сделали это в 2011, когда мы открывали его для всех условий и добавляли условия 300. В настоящее время около 20 пациентов, которые сообщают о наличии pemphigus на PatientsLikeMe.
• Как вы решаете, какие заболевания вы добавите на платформу?

Мы этого не делаем, наши члены. Любой пациент с любым состоянием может присоединиться к PatientsLikeMe. На сайте есть несколько сообществ, которые более развиты, чем другие, и иногда они включают настройки в определенные области платформы для поддержки уникальных аспектов конкретного заболевания.

• Могут ли врачи использовать эту платформу или она предназначена только для пациентов?

Мы - платформа для пациентов, но участники могут загружать информацию в свой профиль, чтобы поделиться со своими врачами. И, конечно же, врачи тоже могут быть пациентами и могут использовать сайт для своего личного здоровья и управления самообслуживанием.

• Как вы курируете или контролируете качество информации, которую предоставляют пациенты? Что делать, если кто-то пишет что-то, что не совсем правильно, или кто-то уходит с непреднамеренной интерпретацией?
У нас есть команда клиницистов, которые регулярно просматривают новую информацию о новых заболеваниях или лекарствах. Если они видят что-то неправильное, они будут работать с членами, чтобы убедиться, что они знают, как точно добавить информацию. И мы регулярно проводим переоценку, чтобы понять, можем ли мы организовывать вещи по-другому, чтобы лучше собирать информацию и постоянно вносить изменения. У нас также есть команда сообщества, которая модерирует и регулярно взаимодействует с пациентами на форуме. Эта команда часто оказывает поддержку членам о том, как наилучшим образом использовать сайт для обмена информацией. Важно отметить, что мы не являемся медицинским сайтом и не предоставляем медицинские консультации.

• Является ли информация, которую пациент представляет на платформе PatientsLikeMe публичной или частной?

Участники могут делиться такой же информацией или информацией, как им удобно на PatientsLikeMe. Некоторые участники создали свои профили для публикации. Это означает, что информация, которую они разделяют, включая их имя пользователя, фотографию профиля, демографическую информацию, включая возраст, пол, местоположение и био информацию в разделе «Обо мне», является общедоступной, равно как и их сообщения о симптомах, лечении и весе. Для участников, которые не публикуют свои профили, их информация видна только для других участников.

• ПациентыLikeMe продают какие-либо из информационных пациентов, которые вносят вклад в платформу?

PatientsLikeMe - это исследовательская платформа, построенная в социальной сети, которая свободно доступна пациентам. Наша конечная цель - преобразовать здравоохранение, включая данные, полученные от пациентов, в процессе открытия и развития и поддерживать результаты, которые наиболее важны для пациентов. С этой целью данные о том, что пациенты рассказывают об их состояниях, симптомах и методах лечения в своих профилях, идентифицированы и агрегированы и совместно с нашими партнерами отвечают на важные вопросы, представляющие интерес, и помогают им разрабатывать лучшие лекарства, устройства, оборудование, страхование и медицинские услуги. Выручка для поддержки нашей работы и веб-сайта поступает из различных источников, включая фармацевтическую и биотехнологическую промышленность, научные и клинические гранты на исследования, а также благотворительные организации, такие как Фонд Роберта Вуда Джонсона (RWJF). Мы верим в прозрачность, и мы сообщаем нашим членам точно, что мы делаем (или не делаем) с их данными.

• Есть ли какие-либо затраты для присоединения?

Неа. Это бесплатно!

• Как подход PatientsLikeMe добавляет к тому, что делают клинические и исследовательские сообщества?

В то время как клинические и исследовательские сообщества внесли значительный вклад в медицинскую литературу, у них часто нет систематического способа привлечения конечных участников - конечных пользователей здравоохранения - к их собственной заботе. PatientsLikeMe - научно ориентированная платформа, которая позволяет пациентам давать свой голос исследованиям. Вместе с нашими членами мы внесли свой вклад в публикации 60, многие из которых находятся в престижных рецензируемых медицинских журналах.

• Как результаты на платформе помогли провести исследования и разработать новые идеи?

Мы сотрудничали с широким кругом заинтересованных сторон в области здравоохранения в области исследований. Мы опубликовали результаты этих исследований в уважаемых журналах через открытый доступ, чтобы результаты, которые были широко распространены. Эти результаты позволяют пациентам давать свой голос медицинским исследованиям. Одним из примеров является проведенное нами исследование карбоната лития, инициированное пациентом. После публикации небольшого итальянского исследования, которое вызывало подозрение, что литиевый препарат может замедлять БАС, сотни пациентов начали принимать препарат. Используя нашу инновационную систему сбора данных и алгоритм сопоставления, мы опровергли это исследование с образцом, в десять раз превышающим первоначальное испытание. Вы можете найти ссылку на эту и все наши публикации в нашей исчерпывающей библиографии здесь.

• Существует ли определенное количество пациентов или объем ввода, необходимый для значимой помощи в исследованиях и разработках?

Это действительно зависит от вопроса и условия. Как правило, наша исследовательская группа работает с нашими партнерами по исследованиям и пациентами, чтобы понять вопросы, на которые нужно ответить, как наилучшим образом оценивать их с точки зрения пациента, а затем мы совместно разрабатываем цели для количества пациентов, которые должны участвовать, или суммы информации, которую каждый член должен внести, чтобы сделать важные выводы.

• Работаете ли вы с фондами болезней и организациями по защите прав пациентов? Какую работу вы делаете с ними?

Мы работаем с широким кругом групп некоммерческих организаций и адвокатов. Вот список некоторых из них: https://www.patientslikeme.com/about/partners. Конкретный характер нашего сотрудничества варьируется: от обслуживания в качестве некоммерческой инфраструктуры для регистрации и управления своими сообщениями участников вплоть до сотрудничества в исследованиях. Это действительно зависит от конкретного состояния и конкретной некоммерческой организации.

• Как вы видите, что IPPF потенциально работает с PatientsLikeMe?
Существует несколько способов совместной работы. Как и наши другие сообщества редких заболеваний, мы приветствуем пациентов для регистрации, отслеживания их прогресса, общения с другими и предоставления их информации в центральном месте, чтобы другие могли учиться на своем опыте.

• Как читатели могут узнать больше о PatientsLikeMe?

Лучший способ узнать о PatientsLikeMe - посетить наш сайт на сайте пациентов, где вы можете ознакомиться с информацией на наших страницах сообщества. Вы можете просмотреть профили участников, которые предпочитают публиковать свои профили и посмотреть, как отображаются данные о работоспособности в полезных диаграммах и графиках. Другим важным источником информации является наша страница новостей http://news.patientslikeme.com/

<byline> Бадри Ренгараджан, MD, является бывшим президентом Совета директоров IPPF и проживает в северной Калифорнии. </ byline>

В 1998 или 1999 я получил электронное письмо от женщины в Англии по имени Сири Лоу. Сири была диагностирована с PV в 1995 (и теперь была в состоянии ремиссии?) И хотела узнать, как она может лучше всего помочь пациентам в Соединенном Королевстве с PV. Она основала организацию в Великобритании под названием The PV Network.
В 2000 Сири спросила меня, могу ли я приехать в Лондон, чтобы встретиться с ней и ведущим дерматологом, работающим на пемфигу в то время, доктором Мартином Блэком. Сири считала, что визит кого-то из МФПР (в то время именуемый Национальным Фондом Пемфигуса, или НПФ) принесет легитимность ее предприятию. Я поехал в Лондон, и мы с Сири встретились с доктором Блэком. Впоследствии мы также встретились с другими пациентами с пемфигусом и пемфигоидом. Хотя название ее организации было PV Network, она часто помогала пациентам с пемфигоидом. Мой визит и встречи с доктором Блэком и другими пациентами были первыми крупными шагами для Сири в качестве представителя для пациентов, живущих с PV.
Интересы Siri распространялись не только на оказание помощи пациентам, но и на информирование о болезни в Национальной службе здравоохранения Великобритании. Она регулярно работала с двумя организациями: кампанией по уходу за кожей и Альянсом по долгосрочным медицинским условиям. Некоторые из проблем, с которыми она работала в этих группах, заключались в том, чтобы поддерживать дерматологические услуги в больницах. Она рассказала мне, что Великобритания хочет сократить услуги дерматологии, и ей пришлось бороться за то, чтобы этого не случилось. Сири даже пригласили выступить в парламенте, что она и сделала.
Сири была не только главой Сети PV, но и она была моим другом. Она могла быть довольно жестким печеньем, но у нее было очень большое сердце, и мы сразу щелкнули. У нас было много аналогичных интересов и много общего. Всякий раз, когда я ездил в Лондон, мы всегда собирались вместе для веселых и культурных экскурсий. Во время моего последнего визита она отдала моей дочери свой единственный билет в оперу. Хотя у нас не было любви к общей опере, моя дочь была очень рада видеть спектакль в знаменитом Лондонском Оперном театре.
В 2001 Сири связалась со мной, чтобы сказать мне, что у нее был диагностирован рак молочной железы. У нее была мастэктомия и реконструкция. Казалось, что ее выздоровление было постоянным, но спустя несколько лет, в 2006, рак появился в другой груди. Она снова удалила рак, и снова мы поняли, что она ясна. В течение всего этого испытания она продолжала как можно лучше, чтобы она работала над тем, чтобы убедиться, что пациенты с PV были услышаны и представлены в Великобритании.
Два месяца назад я получил от нее электронное письмо, в котором говорилось, что ее рак метастазируется, распространяется на ее мозг и легкие. Она решила, что больше не будет заниматься лечением. Я немедленно позвонил ей, и мы поговорили о ее решении не продолжать лечение. Она звучала решительно, но все же надеялась, потому что она сказала мне, что у нее есть планы с ее давним другом и спутником, Джон, пойти «в отпуск». Я думал, что с ней все будет в порядке. Но через несколько недель я узнал, что Сири скончалась. Это заставило мое сердце очень грустно.
Я встретил своего спутника Джона, когда я был в Лондоне, и он был так добр, чтобы показать мне и обучить меня некоторым интересным привычкам англичан давно. Сири и Джон были родственниками. Они встретились в 1972 и все эти годы жили вместе. На ее похоронах похвала Иоанна представляла Сири, которую я знал.
«Сири была красивой женщиной. Фотографии в этом номере свидетельствуют об этом. Однако физическая красота преходяща. Гораздо более значимым является дух и характер человека, который оживляет черты. У Сири был сильный интеллект, великие эмпатические способности, глубокая культурная чувствительность и сострадательный, добрый характер. Они сочетались, чтобы придать ей красоту увлекательное сияние. Тот факт, что так много ее друзей сегодня здесь, чтобы отпраздновать ее жизнь, является свидетельством ее жизнеспособности и доброты, которые всегда оставляли глубокое впечатление на тех, кто ее встречал.
«Моя задача сегодня - отдать должное тому, что я считаю великим достижением в жизни Сири, которая возникла из ее личного несчастья. Осенью 1995 у нее был диагностирован pemphigus vulgaris. Своими решительными усилиями и приложением она создала сеть PV, которая служила для поддержки и информации другим, страдающим этим заболеванием, вызванным неисправностью автоиммунной системы ».
Она будет пропущена ее друзьями и мной - много! МФПС
Широко известно, что основными игроками в pemphigus vulgaris (PV) являются семейство белков desmoglein. Desmogleins (Dsgs) являются основными компонентами десмосом, которые являются структурами, которые поддерживают адгезию между слоями кожи. Пациенты с пемфигусом продуцируют антитела против различных членов семейства белков desmoglein. Поскольку различные десмугены выражены в разных частях тела, тип антитела, который пациент определяет, какие области нарушены, и, следовательно, определяет клинические характеристики их заболевания.
Например, Dsg3 сильно экспрессируется в эпителии слизистой оболочки, тогда как кожа имеет значительные уровни как Dsg3, так и Dsg1 (это случайно позволяет одному Dsg «покрыть» или компенсировать потерю другого в коже, если антитело против одного из них настоящее). Таким образом, пациент с антителами против только Dsg3 чаще испытывает повреждения слизистой оболочки, в то время как пациент с антителами против Dsg3 и Dsg1, вероятно, будет видеть как повреждения слизистой оболочки, так и поражения кожи.
Хотя наличие специфических антител против Dsg часто может предсказывать клинические симптомы, есть исключения из правила. В недавней статье, опубликованной в Journal of Dermatology, группа исследователей из Токио изучила сыворотки (часть крови, содержащую антитела) у трех пациентов с кожным pemphigus vulgaris (cPV), подмножество PV, в котором антитела против Dsg1 и Dsg3 присутствуют, но нет слизистых повреждений (Journal of Dermatology, http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12888/full). Они обнаружили, что каждый из этих пациентов продуцировал антитела против Dsg3, но ни у кого из них не было прогнозируемых повреждений слизистой оболочки. Чтобы лучше понять механизмы заболевания, они более подробно рассмотрели, что и как связывали антитела.
Чтобы определить, с чем связывались антитела, исследователи использовали метод, называемый иммунопреципитацией. Сыворотку от пациентов разрешали смешивать с белками, сконструированными так, чтобы они напоминали человеческие Dsg3 и Dsg2 (оба белка из семейства desmoglein), а антитела и белки, которые они связывали, были выведены из раствора. Эксперимент диссоциации затем использовали для изучения способности специфических антител к Dsg3- и Dsg2 вызвать разрушение листа эпителиальных клеток, имитируя нарушение слоев кожи, которое эти аутоантитела могут вызвать у пациента. Для сравнения использовалась сыворотка от пациентов, чья пемфигус вызывала повреждения слизистой оболочки (mPV).
Исследователи обнаружили, что у каждого пациента был уникальный профиль антител. Все антитела реагировали против Dsg3, но антитела пациентов cPV связывались с различными частями белка Dsg3. Эксперименты по диссоциации также дали дифференциальные результаты: cPV-сыворотка вызывала меньше повреждений эпителиального листа, чем сыворотка mPV, что соответствует клиническим наблюдениям каждого подмножества PV.
Эти результаты показывают, что, хотя наличие определенных антител является очень важным фактором, который способствует симптомам, в некоторых случаях значительная роль также имеет специфичность и активность антител. Авторы предполагают, что будущие исследования, исследующие силу связывания между антителами и белками Dsg, могут предоставить дополнительную информацию и что это исследование может помочь врачам диагностировать PV, в котором подтип не сразу проявляется. МФПС

Когда я получил последнее письмо о выпуске осеннего бюллетеня IPPF, он совпал с моими друзьями из «через пруд», посетив меня в Питтсбурге, штат Пенсильвания. Поскольку один из них - известный архитектор, мы посетили шедевр Фальшива Ллойда Райта «Fallingwater» примерно в полутора часах езды от Питтсбурга. Хотя мой друг учился и восхищался невероятным домом, он никогда лично не видел его перед этой поездкой.
Fallingwater была построена в 1930s как отступление страны для очень богатой семьи Питтсбурга. Структура консольная, что не должно было быть структурно возможным, и с водопадом, проходящим через дом, который мог только увидеть или услышать от многих балконов дома. В то время, когда он строился, никто не думал, что дом может быть структурно звучным. Это было непохоже на то, что было спроектировано или построено в то время. Его уникальность напомнила мне людей с пемфигусом и пемфигоидом и как невероятные эти процессы болезни для большинства людей.
Структура Fallingwater не только выдержала время и все еще стоит (с толпами посетителей), но она фактически была номинирована как одно из величайших чудес света в мире. Я думаю, что те из нас, у которых есть редкие болезни, также великие чудеса. Если бы мы заболели некоторыми заболеваниями P / P в 1930, «40», «50» и «60», мы, вероятно, не были бы живы, - и все же мы здесь - живые - и во многих случаях процветаем. Мы живем, гуляем, говорим чудеса, которые избили то, что когда-то считалось непревзойденными. Это было невероятно только несколько десятилетий назад, и все чаще и чаще происходит с каждым десятилетием, которое проходит. Я предпочитаю думать о нас как о уникальных, красивых и удивительно сильных людях по сравнению с больными людьми. Иногда люди могут видеть наши страдания, но большая часть этого не очевидна для человеческого глаза.
Я могу только представить себе блеск Fallingwater осенью, когда все эти прекрасные, нетронутые листья деревьев настолько славны, как они меняют цвет и падают с деревьев, в представлении о новых началах.
Как пациенты с особыми заболеваниями редких сирот, мы можем рассматривать этапы наших состояний как сезоны, впадающие друг в друга, заставляя нас адаптироваться. При первых симптомах и диагнозе многие люди сталкиваются с отрицанием. Отрицание - это, и всегда будет, самый используемый механизм защиты, который есть у людей. Это чрезвычайно эффективно. Гнев может последовать, наряду с потенциальной депрессией и беспокойством и, наконец, принятия.
Будучи психологом с особым индивидуальным подходом к пациентам с хроническими физическими заболеваниями, мне было предоставлено право путешествовать со многими людьми. Возраст, гендер, образовательные и социально-экономические ситуации пациентов не были хорошими показателями того, насколько хорошо они будут делать в терапии и справляться со своим «новым нормальным». Все эмоциональное путешествие каждого будет не совсем таким же, как и их физическое путешествие не будет одинаковым. На этом пути будут общие черты, и те, чьи болезни находятся в состоянии ремиссии или более стабильны, могут определенно играть очень важную роль в оказании помощи себе и другим, которые борется больше.
Мое собственное путешествие было таким же уникальным, как и все. Некоторые дни более сложны, чем другие. Мне повезло, что у меня есть поддерживающие коллеги, большинство из которых до сих пор не знают, как работают мои болезни или как они срабатывают. Если мне нужна дополнительная помощь, я знаю, с кем связаться и когда с ними связаться. Если у вас возникли трудности с отрицанием, гневом, депрессией или другими эмоциональными проблемами, пожалуйста, сделайте себе одолжение и найдите профессионала, чтобы работать с вами и вашими собственными проблемами и системой поддержки.
Кроме того, МФПР и его тренеры по вопросам здоровья сверстников и очень образованный веб-сайт и ежегодные встречи пациентов могут быть большими ресурсами, поскольку мы ориентируемся на сезоны.
Я знаю, что когда осень прибудет в Пенсильванию, я вернусь в Падение, чтобы увидеть чудесный участок и его окрестности в этом сезоне. Это будет прекрасный вид со многих разных ракурсов, и у меня будут особые воспоминания, чтобы носить с собой навсегда. Я продолжу жить своей жизнью и создавать новые воспоминания, потому что это мой выбор в моем личном путешествии.

[byline] Терри Волински Макдональд, доктор философии, является пациентом PV, клиническим психологом и бывшим членом Совета IPPF, проживающим в Питтсбурге, штат Пенсильвания. Она является постоянным участником ежеквартального информационного бюллетеня в своей колонке «Психологически говорящий».

Для Элизабет О'Коннелл, путешествие к диагнозу pemphigus vulgaris (PV) и правильное лечение включали годы вращений врачей, побочные эффекты и подавляющее беспокойство о ее способности заботиться о ее сыне.
Волдыри впервые появились на лице, теле и голове Элизабет в 2007. Три биопсии, а через год ей сказали, что у нее буллозный пемфигоид. Ее лечили оральными, актуальными и инъецированными стероидами, которые вызывали остеопороз и выпадение волос. Но волдыри Элизабет исцелились, и она смогла двигаться дальше.
В начале 2013 Элизабет снова заболела. На этот раз симптомы появились у нее во рту. Один дантист сказал ей, что у нее рак полости рта. Затем Элизабет увидела пародонтолога и получила два трансплантата из жевательной резинки. Другой врач предположил, что Элизабет имела психическое расстройство и каким-то образом вызывала у нее собственные уши, нос и глаза, чтобы кровоточить.
В следующем году Элизабет увидела четырех разных ЛОР-врачей. Все они предположили, что она сама причиняет раны в ушах. Понятно, что она начала терять веру в медицинское сообщество. Она была измучена защитой своего здравомыслия. «Я был просто одинок и побежден», - сказала она. «У меня не было никого в моем углу». Как одинокая мать, Элизабет беспокоилась о том, чтобы заботиться о своем сыне. Это было особенно верно, поскольку ее симптомы прогрессировали и усугублялись стрессом и другими медицинскими проблемами. «Мой сын - это мой мир, и я ненавижу, что он видел меня в худшем из PV», - сказала она.
Пятый ЛОР оказался тем, что Элизабет назвала своим «чудо-доктором». Он был шокирован тем, как захлопнулась засохшая кровь ушей Элизабет. Эта блокировка объясняла потерю слуха и равновесие, которые она испытывала в то время. Этот доктор знал о pemphigus vulgaris, и Элизабет наконец получила правильный диагноз. «Я просто плакал, потому что нашел кого-то, кто мог бы помочь и понять, - сказала она.
Как и многие пациенты, диагноз Элизабет стал катализатором для изучения всего, что она могла о P / P. Имя ее болезни привело ее к Google, и Google привел ее на сайт IPPF. Элизабет участвовала в звонках по обучению пациентов с ИППП и слушала опыт других пациентов. «Благодаря IPPF я отпустил свой постоянный страх и беспокойство и научился жить и принимать. , , моя болезнь ».
У Элизабет все еще кровоточит кровь, но у нее есть врач, которому она может доверять. У нее новый взгляд на жизнь. «Дегустация собственной крови в течение двух лет и чистка зубов с помощью Q-tip - это не способ жить. У меня есть мир и меньше беспокойства ».
Элизабет также увлечена тем, что помогает другим пациентам избежать осложнений, которые она испытала. «Я хочу отчаянно помогать другим в этом заболевании и сообщить им, что они не одиноки», - сказала она. «Теперь я могу без колебаний объяснить медицинскому специалисту, что у меня есть, и у меня есть список всех текущих и правильных лекарств. Я обязан своей жизнью МФПР. Без вас, ребята, я бы никогда не узнал, что на самом деле происходит со мной и с моим телом. Слова не могут выразить мою благодарность и благодарность всем вам, кто позаботился о помощи таким людям, как я ».
Рассказ Элизабет иллюстрирует многие причины, по которым была создана Кампания по повышению осведомленности IPPF. Мы слишком часто слышим от пациентов с P / P, чьи отсроченные диагнозы позволили улучшить прогрессирование симптомов болезни. Целью кампании по повышению осведомленности является улучшение качества жизни пациентов с P / P через раннюю диагностику. После установления диагноза МФПР может предоставить пациентам информацию о своих заболеваниях и связать их с более широкими ресурсами. Если вы хотите помочь распространить информацию о P / P, подумайте о том, чтобы зарегистрироваться, чтобы стать Послом по информированию, отправив по электронной почте ambassadors@pemphigus.org. МФПС
Двадцать один год назад, когда я основал МФПР, моя главная мотивация заключалась в том, чтобы найти других в моем районе, где было такое редкое заболевание, что я бы не чувствовал себя таким одиноким. Чувство одиночества, когда никто не понимает, что вы переживаете, может быть опустошительно одиноким. Я помню, что думал, что я умру, и останусь один, так как преднизон быстро очистил меня, и я снова посмотрел на поверхность, чтобы не было нормального снова без язв.
Это было трудно в первые дни основания, потому что на кончиках пальцев не было широкого Интернета информации. Доктор Ангальт дал мне свою американскую академию дерматологии список врачей, поэтому я отправил письма (уличная почта!) Всем дерматологам Северной Калифорнии, надеясь, что они скажут своим пациентам связаться со мной. Постепенно я начал получать ответы и звонки. Как только электронная почта стала более распространенной, еще больше людей начали обращаться ко мне. Я понял, как отчаянные люди должны найти ответы и утешить. Фонд Pemphgius Vulgaris, так как первоначально был назван IPPF, был запущен. С течением времени люди с заболеваниями P / P хотели соединиться.
В эту технологическую эпоху с Интернетом, дающим нам возможность искать все, и социальные сети, позволяющие общаться с людьми по всему миру, людям, живущим с пемфигусом и пемфигоидом, легче общаться друг с другом. Когда мне поставили диагноз в 1983, единственным доступным препаратом для меня был преднизон. Больше ничего не было, кроме золота, и из того, что я знал об этом препарате, я не хотел его принимать. Мой местный врач согласился со мной. С появлением Ритуксана и других доступных препаратов некоторые пациенты начали проясняться или быть стабильными очень быстро, в то время как другим это заняло немного больше времени - через несколько лет.
Один интересный аспект о пемфигусе и пемфигоиде состоит в том, что (за исключением СР) заболевания не влияют на внутреннюю работу организма. Мы не болеем. Мы можем ходить. Мы можем работать. Мы можем продолжать свою жизнь и в основном забывать о болезни. Но, есть больше этих болезней, то встречает глаз. Именно там и поступает IPPF. Пациенты и опекуны P / P находят друг друга в социальных сетях быстрее из-за IPPF. Люди во всем мире находят хорошую достоверную информацию из-за МФПР. Часто это может занять месяцы и месяцы, прежде чем кто-то сможет получить хороший диагноз, особенно если кто-то живет в районе, где мало знаний о болезнях, но как только они диагностируются и находят IPPF, у них есть лучший уход и поддержка в их кончики пальцев.
Новая кампания по повышению осведомленности IPPF в настоящее время сосредоточена на стоматологах, которые, как правило, одни из первых, кто идентифицирует и начинает лечить эти болезни. Чем больше этих специалистов знают о P / P, тем быстрее может быть поставлен диагноз. IPPF предоставляет форум для пациентов, чтобы задавать вопросы экспертам, чтобы они получали лучшие советы и информацию. IPPF проводит ежегодные встречи, чтобы новые пациенты могли слышать и говорить напрямую с экспертами и опытными пациентами, которые из первых рук знают, с чем они имеют дело. И IPPF делает гораздо больше.
IPPF помогает пациентам улучшаться. Период. Когда у нас все хорошо, немногие из нас хотят сосредоточиться на том, что мы пережили. Мы хотим просто продолжать нашу жизнь, двигаться вперед и видеть чистое светлое будущее для себя. Но у нас тоже есть подарок. Наш подарок заключается в том, что мы можем оплатить его и помогать другим с той же поддержкой, что и все, что было у меня из-за IPPF. Представьте себе, что новый человек получил диагноз, и нет IPPF для предоставления поддержки и информации, которые мы все получили благодаря нашему восстановлению.
Требуется много усилий, чтобы запустить Фонд для редкого заболевания, которое большинство людей не знает или не заботится о нем. Сотрудники и волонтеры из МФПР - самые преданные люди, которых я когда-либо встречал, в оказании поддержки, в которой мы все нуждались, и в поддержке, которую нужны новым людям. Они заслуживают всяческой поддержки, будь то финансово или добровольно, что мы можем их предоставить. Несмотря на Интернет, Facebook и все бесчисленные способы, с которыми мы можем связаться, IPPF приносит порядок хаосу пемфигуса и пемфигоида. Это дает ясность. Это сводит нас вместе, когда нам это нужно. Пожалуйста, присылайте то, что вы можете себе позволить, чтобы помочь им продолжить свою работу. Каждый доллар в этом году будет соответствовать. Эти болезни являются контролируемыми, но не излечимыми, поэтому мы все нуждаемся в IPPF. Оплатите! Пожалуйста, помогите МФПР.

<Janet byline>

Лето здесь и с теплой погодой - хорошая новость! Щедрый член нашего сообщества выпустил вызов: они будут соответствовать всем «новым» долларам 100% до $ 100,000! Если вы еще не пожертвовали IPPF, теперь самое время удвоить влияние вашего подарка. Если вы пожертвовали в 2014, ваш подарок 2015 должен превысить эту сумму, и разница будет соответствовать. Если вы пожертвовали в этом году до апреля 24, 2015, любой дополнительный подарок, который вы делаете, должен претендовать на матч.
Подробнее читайте на странице pemphig.us/100kchallenge_rules. Вы можете связаться с Моник Ривера в (855) 4PEMPHIGUS (855.473.6744) или monique@pemphigus.org, и она будет рада помочь вам.
Конференция пациентов в Нью-Йорке была громким успехом! Я хочу поблагодарить доктора Аннет Черник с горы Синай за проведение нашего мероприятия. Уик-энд был прекрасным временем - с пятницы на стадионе Yankee, спонсируемого Biofusion, на лекциях и семинарах в субботу, на панельных дискуссиях в воскресенье, это была конференция, ориентированная на пациентов, на сегодняшний день. Поразительный 97% участников сказал, что они будут делиться информацией о конференции со своим врачом, а 95% заявили, что информация улучшит качество жизни. Подробнее об этом фантастическом событии, начиная со страницы 4, см. Фотографии на страницах 10-11, и если вы пропустили игру Yankees-Mets, вы можете прочитать об этом на странице 12.
Кампания по повышению осведомленности делает ОГРОМНЫЕ шаги в направлении повышения осведомленности о P / P и сокращения диагностических задержек. Встречайте двух наших преподавателей-пациентов на странице 6. Доктор Терри Волински Макдональд имеет советы, чтобы иметь в виду, когда пациент становится опекуном (стр. 7). Мишель Аллалла объясняет десмугинцев и роль, которую они играют в P / P (стр. 8). Основатель IPPF Джанет Сегал вспоминает и чтит прохождение нашего друга и защитника P / P Сири Лоу (стр. 9).
Тэмми, пациент из вегетативной ванны, говорит, что в тот день, когда ей поставили диагноз, был самый счастливый день в ее жизни. Узнайте, почему на странице 13. Д-р Ani Sinha собирает образцы крови в течение многих лет. Узнайте, как это продвигает исследования (стр. 14). Если у вас есть дружелюбный рецепт P / P, Дафна Смолка собирает поваренную книгу (стр. 16).
В заключение я хотел бы поблагодарить моего друга и коллегу, президента МФПР д-ра Бадри Ренгараджана, за годы его посвящения в МФПР. После семи успешных лет д-р Ренгараджан уходит из Совета директоров IPPF (см. Стр. 5). В соответствии с его целью увеличить участие сообщества, он будет продолжать поддерживать Фонд в качестве добровольца.
От имени персонала, тренеров, медицинских консультантов и членов Совета:
Бадри, благодарю вас за то, что вы возглавили IPPF на новых высотах и ​​позиционировали нас на будущее. МФПС