Тег Архивы: FDA

В сентябре 12, 2018, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило препарат SYNT001 компании Syntimmune Inc. для лечения пузырчатой ​​сироты.

Логотип иммунной медицины

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Bertilimumab для лечения буллезного пемфигоида. Программа Fast Track FDA предназначена для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных состояний, которые являются неудовлетворенными медицинскими потребностями.

Логотип иммунной медицины

Администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предоставила ортопедическое лекарство для лечения bertilimumab для лечения буллезного пемфигоида.

Логотип FDA

В четверг, июня 7th, FDA одобрило Ритуксана для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пемфигузой vulgaris (PV). Rituxan является первой биологической терапией, одобренной FDA для PV и первым крупным достижением в лечении PV более чем за 60 лет.

Уважаемый pemphigus & pemphigoid сообщества,

Ожидается, что Палата представителей проголосует за HR 6, 21st Century Cures Act, неделю июня 15th. МФПР призывает наше терпеливое сообщество продемонстрировать свою единую поддержку этому важнейшему законодательству, обратившись к вашему представителю сегодня, и попросите их присоединиться к HR 6, 21st Century Cures Act.

Этот законопроект содержит множество положений, которые могли бы принести пользу нашему сообществу и сообществу редких болезней в целом, включая:

  • Миллиарды в финансировании Национального института здоровья (NIH)
  • Сотни миллионов долларов в новом финансировании Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA)
  • ОТКРЫТЫЙ АКТ, который содержит стимулы, которые могут удвоить количество лечения редких заболеваний
  • CURE ACT, что требует от компаний публикации расширенных политик доступа
  • Разработка лекарств, ориентированных на пациента
  • Это просто. Не жди! Перейдите по этой ссылке, чтобы услышать ваш голос: http://www.congressweb.com/KAKI/39

Для тех, кто не знаком с предупреждением о действии, приведены несколько простых инструкций:
1. Нажмите на ссылку выше
2. Заполните свой адрес и почтовый индекс и нажмите «предпринять действия».
3. Заполните оставшуюся часть вашей личной информации и личное сообщение (необязательно) о том, что означает 21st Century Cures
4. Просмотрите свое сообщение и нажмите «отправить»,

Для получения дополнительной информации о 21st Century Cures вы можете перейти к: http://energycommerce.house.gov/cures

По вопросам или если вы заинтересованы в участии в адвокации для сообщества пемфигусов и пемфигоидов, пожалуйста, свяжитесь с Marc Yale marc@pemphigus.org

Эта статья изначально была опубликована по адресу http://www.medscape.com/viewarticle/840206

Национальная организация по редким расстройствам
Важность образования редких заболеваний
Софья А. Уолкер

25 февраля 2015

Недавно мудрый профессор сказал моему классу, что мы, медицинские работники, являются одними из самых влиятельных людей в мире. Действительно, у нас есть способность встречать людей в их наиболее уязвимых, иногда в самый худший день их жизни, и помогать им. «Эта профессия, - сказал он нам, - является такой привилегией, что мы никогда не должны упускать возможность по крайней мере сделать хоть какую-то полезность для каждого пациента». За последние несколько недель, поскольку я планировал мероприятия по выявлению редких заболеваний и начал готовить чтобы войти в клинические годы моего медицинского образования, я чаще рассматриваю эти слова. Однако, в конце дня, мне интересно, насколько мы сильны, действительно ...

Моя заинтересованность в редких заболеваниях возникла во время моего старшего курса средней школы, когда я впервые начал добровольчество в Национальной организации редких расстройств, Inc. (NORD). Я был поражен, обнаружив множество препятствий, испытываемых пациентами с редкими заболеваниями. На техническом уровне любое заболевание, поражающее меньше, чем 200,000 американцев, считается редким. Из более чем редких заболеваний 7000 только приблизительно 350 имеют процедуры, одобренные Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Я обнаружил, что люди с этими заболеваниями, почти две трети которых являются детьми, проявляют большое мужество и настойчивость перед лицом значительного разочарования. Хотя я всегда хотел быть врачом, только когда я стал свидетелем такой непреклонной решимости преодолеть барьеры в здравоохранении, я обнаружил свой энтузиазм в отношении медицины.

Все врачи стремятся обеспечить внимательное медицинское обслуживание с максимальным состраданием и сопереживанием; однако, как медики, мы также должны быть самыми вокальными защитниками наших пациентов. Хотя я еще не был врачом, я все еще хотел внести свой вклад в это усилие. Я хотел предоставить форум для почти 30 миллионов американцев с редкими заболеваниями, чьи голоса часто бывают неслыханными в медицинском сообществе, и я хотел поделиться этой страстью со своими сверстниками. Каждый год у моих сокурсников и я принимаю участие в мероприятиях по выявлению редких заболеваний. Пациенты, студенты, клиницисты и исследователи собираются вместе, чтобы поделиться своим опытом и знаниями о редких заболеваниях. Мы стремимся проливать свет на жизнь этих людей, позволяя им делиться своими историями, иногда в первый раз.

Хотя многие студенты могут предположить, что нам не нужно знать столько о редких заболеваниях, потому что мы вряд ли встретим их в нашей практике, это просто не так. Фактически, каждый из нас, готовящихся к медицинской карьере, увидит пациентов с редкими заболеваниями, и степень, в которой мы подготовимся к этой реальности, определит влияние, которое мы можем оказать на жизнь этих пациентов. Пациенты с редким заболеванием сталкиваются с трудностями на каждом этапе медицинского обслуживания, включая диагностику, лечение и сохранение качества жизни. Иногда пациенты проходят годы, не получая правильного диагноза для их состояния. Как только у них наконец появится ответ, часто нет лечения для их состояния. Будучи будущими врачами, мы должны стремиться к улучшению этих перспектив; первый шаг в этом заключается в разработке острого понимания этой популяции пациентов.

Возможности для студентов-медиков по изучению редких болезней огромны. Получение базового понимания того, как опыт редкого заболевания отличается от того, что более распространенное заболевание одинаково важно. Национальные институты здоровья (NIH) имеет большую информацию о редких заболеваниях на своем веб-сайте и Сайт NORD предоставляет обзоры и ссылки на более чем 200 организации пациентов, которые предоставляют отличную информацию о конкретных редких заболеваниях. Студенты также могут подать заявку на бесплатное членство в NORD, написав bhollister@rarediseases.org, После регистрации вы получаете ежемесячный электронный бюллетень и ежеквартальный информационный бюллетень, специально предназначенный для студентов, планирующих карьеру здравоохранения. Если вы посещаете ежегодную конференцию Американской медицинской студенческой ассоциации в Вашингтоне, округ Колумбия, в феврале 27 и 28, приходите на стенд NORD в выставочном зале, где пациенты с редкими заболеваниями будут делиться своими историями.

С каждым оратором я слушаю редкое заболевание, с каждым новым человеком, с которым я встречаюсь, я снова наполнен огромной гордостью, что наши усилия, хотя бы в малой степени, принесли какую-то пользу. В отличие от многих людей, которые занимаются пропагандистскими усилиями в этой области, когда я начал эту работу, у меня не было личной связи с редкими заболеваниями. Однако, после многих лет знакомства с людьми, которые испытали эту борьбу, я могу сказать, что у меня теперь есть несколько. Фактически, это память о людях, которых я встречал, и удовлетворение в том, что они способствовали повышению осведомленности, которая управляла моими интересами, служила влиянием во многих решениях и в конечном итоге была движущей мотивацией в достижении моих устремлений. С каждым шагом я продвигаюсь вперед в своей карьере, редкие болезни идут вместе со мной и будут продолжать это делать.

Моя страсть к защите редких болезней стала, пожалуй, самым главным аспектом, который определяет меня и сделал меня тем, кто я есть. Он дал мне направление, сделал меня лидером и постоянно готовит меня к тому, чтобы стать одним из тех врачей, которые сделают что-то хорошее. Несколько лет назад один из моих преподавателей-выпускников спросил меня: «Вы такая редкая болезнь?» Далее он сказал, что студент, который был вдохновлен исследовать редкие болезни после участия в моем мероприятии, обратился к нему с интересом к работая в своей лаборатории. Именно по этой причине я повышаю осведомленность о редких заболеваниях. Если только один человек каждый год становится вдохновленным, это может в конечном итоге сделать все различия в мире. Оказывается, в итоге мы все вместе сильны. В конце концов, согласно лозунгу NORD: «В одиночку мы редки. Вместе мы сильны ». ®