Тег Архивы: пациент

Как партнер по реестру NORD IAMRARE ™, МФПР с гордостью сообщает, что Национальная организация по редким заболеваниям, Inc. (NORD) и Trio опубликовала новую книгу «Сила пациентов: информирование о нашем понимании редких заболеваний». Здоровье.

Из-за вашей болезни вы страдаете от серьезных ограничений в своей деятельности? Затем вы находитесь среди 11%, которые могут минимально выполнять регулярные ежедневные процедуры. И если вы страдаете от каких-либо ограничений в своей повседневной деятельности в результате лечения или лечения, вы среди 68%, которые заявили, что у них умеренные, умеренные или серьезные ограничения. Мы знаем, потому что люди 700 сказали нам об этом! Реестр IPPF (www.pemphigus.org/registry) предоставляет нам информацию о диагностике и лечении пациента. С большим количеством данных, IPPF будет находиться в влиятельной позиции с политиками и страховыми компаниями. На ежегодном собрании 2012 президент IPPF д-р Дэвид Сиройс сказал: «Вещь, которая наделяет организацию информацией, - это информация». В этом простом заявлении отражена цель IPPF по пропаганде и повышению осведомленности: предоставление клиницистам, исследователям и страховым компаниям информации, чтобы сделать больше информированные решения в отношении пациентов с пемфигусом и пемфигоидом. Доктор Сиройс бросил вызов участникам присоединиться к Регистру. Теперь я прошу вас сделать то же самое: присоединяйтесь к регистру. Нам нужна твоя помощь. «Этот реестр имеет жизненно важное значение для положения нашей организации, и наш следующий шаг - опубликовать эти данные в рецензируемых журналах, таких как« Журнал исследования ». Когда мы это сделаем, другие ученые, исследователи и клиницисты могут использовать эти важные данные, чтобы мы могли изменить восприятие и практику, чтобы приносить пользу пациентам во всем мире. Тем не менее мы не достигли нашего волшебного количества 1,000. У нас есть 721 - из тысяч пациентов по всему миру - кто встал и сказал: «Я хочу изменить ситуацию!». Вы можете изменить, как диагностировать и лечить пациентов с пемфигусом и пемфигоидом только в течение 15. Помните, что ваша личная информация NEV-ER поделилась с кем-либо по любой причине. Информация, которую мы имеем, велика, но без участия пациентов с пемфигоидом, пользователей IVIg и мужчин в целом мы видим только часть картины, которая может изменить все.

Вот некоторые быстрые факты из реестра:

• 73% всех пациентов с P / P - женщины

• 65% всех пациентов с P / P имеют PV (11% имеют BP) • 11% также имеют заболевание щитовидной железы (5% имеют ревматоидный артрит)

• 70% видят только дерматолога - хотя 41% имеют текущие повреждения в области горла / рта.

Как вы можете видеть, информация является убедительной, но если это вас не отражает, нам нужны ваши данные! Данные могут быть сегментированы по полу, возрасту и типу болезни (см. A Посмотрите на PV изнутри Регистрации на предыдущей странице). Цель 1,000 сделает наш реестр крупнейшей коллекцией пемфигусов и пемфигоидных данных, доступных исследователям. Пожалуйста, сделайте свою часть, чтобы помочь пациентам повсюду. Для получения дополнительной информации или участия, пожалуйста, посетите сайт www.pemphgius.org/registry.

Хотя каждый день (нравится мне это или нет), мне напоминают, что значит жить с Пемфигусом и Пемфигоидом, мне повезло, потому что у меня есть возможность поделиться своей историей и строить отношения.

Недавно IPPF приветствовала двух новых тренеров по вопросам пэра в нашей команде: Мэй Линг Мур (Лос-Анджелес) и Глорию Гутьеррес (Орландо). Оба они уже некоторое время оказывают поддержку нашим членам сообщества, поэтому для них было естественным проявлять добровольчество в качестве тренеров по вопросам здоровья сверстников. Оба являются сострадательными слушателями, которые активно участвуют на веб-сайте IPPF и странице Facebook, хорошо общаются с теми, кто нуждается в поддержке, предоставляют соответствующие ресурсы, предназначенные для улучшения проблем с пациентами и опекунами, и делают разницу в жизни людей, строя длительные отношения.

Я имел честь увидеть их в действии недавно на нашей ежегодной Конференции пациентов в Сан-Франциско и был поражен тем, насколько они оба обеспечили уверенность и надежду всем, с кем они говорили.

Пожалуйста, присоединитесь ко мне, приветствуя Мэй Линг и Глорию, и не стесняйтесь обращаться к ним за советами сверстников.

Помните, что у вас всегда есть «Тренер» в вашем углу!

Меня зовут Мэри Ли Джексон, и мне был поставлен диагноз PV в апреле 2000. Я не знал никого другого с этим заболеванием, и я чувствовал себя одиноким, но по крайней мере меня лечил великий врач в Хьюстоне, штат Техас, - д-р Роберт Джордон.

Я начал приходить на конференции пациентов IPPF в 2003. Я посещаю каждый год с тех пор, за исключением встречи 2009 в Лос-Анджелесе из-за операции. Люди спрашивают меня, почему я все время возвращаюсь из года в год, и ответ прост: потому что каждый год я узнаю что-то новое.

Где я могу получить последние обновления на PV и как это влияет на мое тело? Конференция пациентов. И где я могу найти информацию о лекарствах, которые используются для лечения моей болезни, побочных эффектов и о том, что я могу с ними сделать? Конференция пациентов. И где я могу сидеть и разговаривать об этих проблемах с другим пациентом? Или стол, полный пациентов? Или комната, полная их? Да, конференция пациентов!

Я иду, чтобы жить полноценной жизнью. Некоторые из врачей, которые посещают собрания, проводят ценные исследования на пемфигусе и пемфигоиде, поэтому они очень хорошо осведомлены о том, как болезни влияют на меня и всех остальных. Я чувствую себя комфортно, зная, что они знают, о чем они говорят. Презентации являются информативными и становятся лучше с каждым годом.

Но даже больше, чем просто слушать их, я получаю шанс попросить этих всемирно известных экспертов-специалистов мои конкретные вопросы и получить ответы, которые я, возможно, не смогу получить в другом месте. И пациенты получают эти неоценимые знания обратно своим врачам и делятся ими.

И я делаю больше, чем просто отнимаю информацию; Я стараюсь поощрять других пациентов. Я говорю им, что боль, в которой они сейчас проходят, улучшится, повреждения уйдут, и вы восстановите контроль над своей жизнью. я

Согласно недавней научной статье, опубликованной доктором Сергеем Грандо (вице-председателем Медицинского консультативного совета IPPF) и некоторыми из его коллег из Калифорнийского университета Ирвин, «Конечная цель исследования пемфигуса - разработать эффективный метод лечения, который позволил бы пациентов для достижения и поддержания клинической ремиссии без использования системных кортикостероидов ». Это представляет собой следующий большой горизонт в лечении болезни, поскольку использование кортикостероидов было реализовано в 1950. До этого пациенты не ожидали, что они будут жить более пяти лет после начала их болезни. Таким образом, мы прошли долгий путь, но цели, подобные исследовательской группе Grando, действительно высоки.

Чтобы начать разработку новых стратегий лечения любого заболевания, важно лучше понять лежащую в основе биологию, которая вызывает болезнь, и которая связана с физиологией болезни. Таргетинг путей с наркотиками является конечной целью, и все лучше, если используемые лекарства являются специфическими для этих путей, поскольку это ограничит потенциальные побочные эффекты, связанные с их использованием. Это, по-видимому, исключает использование стероидов, таких как те, которые являются стандартом лечения в настоящее время. В своей нынешней работе группы д-ра Грандо и доктора Пинга Ванга (Journal of Biological Chemistry, http://www.jbc.org/cgi/doi/10.1074/jbc.M113.472100) изучают влияние антител (IgG) которые, как известно, присутствуют у пациентов с PV и обнаруживают, что они вредно влияют на специфические функции митохондрий клеток кожи (кератиноциты). Митохондрии представляют собой отсеки внутри клеток, где генерируется вся энергия в виде АТФ.

По мнению авторов, защита митохондрий должна помочь облегчить клеточную гибель, связанную с PV.
IgG, продуцируемые в PV, вызывают кератиноциты, чтобы умереть из-за их «расщепления» или отделения друг от друга в эпителиальных слоях кожи (проверка факта). Однако механизмы, с помощью которых IgG вызывают это расщепление, и на самом деле, не определено ли более одного типа IgG, сгенерированного в PV. Предыдущая работа группы доктора Грандо способствовала теории, в которой различные антитела, которые связываются с кератиноцитами, включая хорошо описанные антитела против десмогуина, работают вместе, чтобы вызвать клеточные эффекты, которые приводят к PV.
Кроме того, предыдущая работа включала митохондрии в PV. Действительно, митохондрии, которые были проверены на поражение PV пациентов, являются дефектными во многих своих ключевых функциях. К ним относятся поддержание баланса антиоксидантов и ограничение производства реактивных видов кислорода (ROS), которые приводят к неописуемому повреждению клеток.
Текущая бумага затвердевает модель, когда в PV играют несколько мишеней кератиноцитов (как на поверхности - десмуглины, так и внутри - митохондрии). Кроме того, это говорит о том, что в конечном результате участвуют множественные типы антител - гибель клеток. Антитела, на которые ориентируются авторы, называются митохондриальными антителами (MtAbs) из-за их способности вводить кератиноциты и связываться с митохондриальными белками. MtAbs составляют то, что может быть самым важным классом IgG у пациентов с PV. Удаление MtAbs из сыворотки PV пациентов делает сыворотку неспособной вызывать отделение кератиноцитов. Сыворотка - это то, что остается от крови после удаления всех клеток, включая белки, антитела и небольшие молекулы из метаболизма. Авторы обнаружили, что IgG из сыворотки PV пациентов могут вызывать митохондриальную дисфункцию, наблюдаемую в предыдущей работе.
Эти смеси IgG, которые содержат MtAbs, вызывают многочисленные изменения в жизненно важных функциях митохондрий. Например, они наблюдали увеличение производства ROS из кератиноцитов, снижение производства АТФ и изменения митохондриального мембранного потенциала, отличительной чертой пути оплодотворения клеток, называемого апоптозом. Это первый случай, когда ученые продемонстрировали такие драматические изменения в функциях митохондрий с IgG пациентов. Еще более поразительным является то, что соединения, которые защищают митохондрии, могут помочь кератиноцитам противостоять неблагоприятным эффектам IgG. Эти соединения, миноциклин, никотинамид (известная внебиржевая антиоксидантная добавка) и циклоспорин А ранее использовались, часто в комбинации, с благоприятным воздействием на пациентов с PV, но понимание того, почему они эффективны, не было ясно до сих пор.
Поскольку эти три препарата, защищающие митохондрию, уже используются у некоторых пациентов с PV, авторы утверждают, что оптимизация их использования, определяя, на каких уровнях они должны быть дозированы у отдельных пациентов, для начинающих должна сделать их идеальным нестероидным лечением для PV.

Я помню один из первых телефонных звонков, которые я получил от женщины, живущей в Северной Калифорнии. Это был 1995, и Фонд только начинал. У нее был диагностирован 30 лет назад, когда она была 19. За эти 30 лет ей никогда не было с кем поговорить о ее PV. Ее муж не хотел говорить об этом. Она не хотела обременять ее детей. Она чувствовала себя одинокой. Она была так счастлива, когда нашла нас и, наконец, смогла снять молчание о болезни.

И я слышал много подобных историй на протяжении многих лет.

Поскольку это редкое заболевание, найти информацию и поддержку часто сложно. Назад в 1995, поиск любой информации о пемфигусе / пемфигоиде был почти невозможным. У вас был только ваш врач, чтобы полагаться на ответы, и часто врачи даже не знали. С момента появления Интернета есть много информации, но может быть запутанным, какая информация является необходимой информацией. Вот почему МФПР так важен. Помимо предоставления пациентам правильной информации, она помогает понять соответствующую информацию; он обеспечивает эмоциональную поддержку; и это обеспечивает комфорт - все это от персонала и многих замечательных заботливых добровольцев. Добровольцы - большая причина, по которой IPPF по-прежнему сильна после стольких лет.

Многие из нас долгое время находятся в состоянии ремиссии - никакой болезни и никаких лекарств (или, может быть, небольшой дозы). Мы продолжаем наш ежедневный бизнес, не желая думать о PV, BP, MMP, или о том, какие из болезней мы научились жить. Но есть много душ, которые недавно диагностированы или будут диагностированы, или имеют дело со многими проблемами, связанными с заболеваниями, даже спустя годы после постановки диагноза. Мы можем помочь. Мы можем предоставить людям необходимую поддержку, добровольно предлагая МФПР. Для IPPF важно, чтобы пациенты могли общаться с теми из нас, кто «был там, сделал это!». Оставаться на связи как с IPPF, так и с клиентами может быть настолько полезным и значительным для многих.
У нас необычная перспектива - мы были там, где они есть. Мы знаем, что работает, а что нет. Даже если мы все разные, и наш уровень активности болезни настолько разный, есть много опыта, который у всех нас есть. Те из нас, кто находится в состоянии ремиссии, могут стать Богом для людей в вашем районе, которые нуждаются в вашей помощи. С такими немногими из нас, каждый может предоставить некоторый уровень знаний, которые помогут кому-то пройти через плохой день, или страшный день, или «эй, у меня был отличный день сегодня!».
Одна вещь, которую я заметил о помощи другим, это тоже помогло мне. Несмотря на то, что у меня все наркотики, я все равно получаю оральное поражение время от времени. Я думаю, что большинство из нас, как правило, ремиссия. На мгновение, может быть, я волнуюсь, если PV вернется, но я все еще занимаюсь своим делом на этот день и выкинул это из головы. Но в любом случае это всегда кажется в глубине души. Когда я помогаю другим, последнее, о чем я думаю, это мой PV. По какой-то причине помогать кому-то другому помогает мне все это в перспективе.

Я знаю, что не все могут быть добровольцами ... но мы все можем поддержать МФПФ так или иначе. Это важная организация для всех нас, есть ли у нас ремиссия, есть небольшая активность, есть родственник или друг с одной из болезней пузырей или просто хотим удостовериться, что никто не должен страдать в одиночку с пемфигусом или пемфигоид.

МФПР важен для всех нас. Волонтер, если сможешь. Пожертвуйте, когда сможете. Мы должны убедиться, что МФПР здесь для всех нас сегодня, завтра и в будущем, пока мы не получим лекарство.