Тег Архивы: пузырчатка

В сентябре 12, 2018, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило препарат SYNT001 компании Syntimmune Inc. для лечения пузырчатой ​​сироты.

Конференция по обучению пациентов 2018 IPPF дала удивительную возможность пациентам и их системам поддержки иметь не только прямой доступ к персоналу IPPF, но и к некоторым руководящим умам, которые лечат пузырчатку и пемфигоид.

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), биофармацевтическая компания клинической стадии, посвященная внедрению трансформирующих оральных методов лечения пациентам со значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями в области иммунологии и онкологии, сегодня объявила о положительных данных по первому из завершенного открытого теста Phase 2 PRN1008 у пациентов с пемфигусом (включая как pemphigus vulgaris (PV), так и pemphigus foliaceus (PF)) и инициирование фазового 3-исследования PRN1008 у пемфигуса.

Aimee S. Payne, MD, PhD и Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD и Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Премия за трансформационные исследования будет поддерживать дальнейшие исследования пемфигуса

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, адъюнкт-профессор медицины и патобиологии в Школе ветеринарной медицины в Университете Пенсильвании и Aimee S. Payne, MD, PhD, Альберт М. Клигман Доцент дерматологии в школе Перельмана медицины в Университете Пенсильвании, получили престижную премию Президиума научно-исследовательского института NIH. Эта награда является частью программы исследований высокого риска, высокого вознаграждения NIH Common Fund, которая была создана для ускорения темпов биомедицинских открытий, поддерживая исключительно творческих ученых с высокоинновационными исследованиями.

Аутоиммунитет возникает, когда иммунная система организма ошибочно атакует нормальные ткани, вызывая таким образом такие заболевания, как ревматоидный артрит, системная красная волчанка и диабет типа 1. По данным Исследовательского центра аутоиммунных заболеваний Джона Хопкинса, по меньшей мере десять миллионов американцев страдают от более чем восьмидесяти болезней, вызванных аутоиммунитетом. В рамках гранта Мейсон и Пейн стремятся оценить генетически модифицированный подход к терапии на основе клеток для лечения домашних собак с естественным аутоиммунным заболеванием кожи, известным как пемфигус. Собаки являются одним из немногих других видов, чтобы развить пемфигус естественным образом, а состояние отражает пемфигус у людей. Оценка этого подхода для лечения домашних собак с этим изнурительным заболеванием может в конечном итоге привести к прорывной терапии для людей.

«Успешное лечение аутоиммунитета в семейной собаке с использованием этого уникального подхода будет не только прорывом в ветеринарии, - сказал Мейсон, - но также может изменить способ лечения аутоиммунного заболевания у людей. Мы считаем, что эта работа может облегчить перевод клеточных иммунотерапий для широкого спектра заболеваний собак и человека, включая аутоиммунитет, отторжение трансплантата, инфекционные заболевания и рак ».

Мейсон и Пейн будут продолжать фокусироваться на своей новой генной инженерии химерного аутоантител-рецептора Т-клеток (CAART) -иммунотерапии и ее способности вызывать длительную ремиссию опосредуемого антителом заболевания.

«Наше исследование иммунотерапии CAART у собак-компаньонов с естественным аутоиммунным заболеванием будет синергичным с нашими усилиями по разработке подобных человеческих терапий», - сказала Пэйн. «Сравнивая, как эти сложные клеточные иммунотерапии работают у собак по сравнению с людьми, мы лучше поймем, как спроектировать и доставить эти методы лечения, чтобы потенциально вылечить болезнь».

Мейсон, который заработал ее BVetMed из Лондонского университета, и ее кандидат от Университета Пенсильвании, является сертифицированным ветеринарным терапевтом и иммунологом. В течение последних десяти лет она принимала активное участие в оценке иммунологических реакций иммунной терапии у принадлежащих клиенту собак, страдающих лимфомой, остеосаркомой и гемангиосаркомой. Исследовательская лаборатория Мейсона в настоящее время разрабатывает терапию CAR-T для собак с лимфомой B-клеток, и она служит в качестве PI и ведущего исследователя в первом клиническом исследовании, посвященном терапии CAR-T-клеток у собак.

Прочтите полный пресс-релиз в PennVet.

Фонд Sy Syms присудил грант в размере $ 75,000 Международному Фонду Пемфигуса и Пемфигоида (IPPF) в поддержку программы МФПР по ранней диагностике. Это будет шестой год подряд, когда Фонд Sy Syms поддержал Программу.

Пациенты с пузырчаткой и пемфигоидом (P / P) могут согласиться с тем, что в первые месяцы их состояния это очень болезненное и трудное время. Тем не менее, следующие рекомендации могут быть полезны, например, как ухаживать за нашей кожей с точки зрения приема и применения актуальных лекарств, чистящих средств, увлажняющих кремов, повязок и комфорта.

Логотип FDA

В четверг, июня 7th, FDA одобрило Ритуксана для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пемфигузой vulgaris (PV). Rituxan является первой биологической терапией, одобренной FDA для PV и первым крупным достижением в лечении PV более чем за 60 лет.

Может быть трудно принять известие о пожизненном хроническом заболевании. Может быть, легче понять диагноз аппендицита, когда необходима процедура, или лекарство для лечения холода, или необходимость использования костылей в течение нескольких месяцев из-за сломанной кости. Но принятие болезни, такой как астма, диабет, волчанка, пемфигус или пемфигоид, может быть более сложным. Управление вашей жизнью сначала начинается с стратегии жить с вашим медицинским состоянием.

Даже если у вас нет медицинского состояния, всегда разумно иметь доступ к вашей медицинской информации. ICE (в случае чрезвычайной ситуации). Это хорошая идея носить браслет медицинского предупреждения или носить с собой медицинский идентификатор, но так как многие люди несут сотовый телефон в любое время, это отличная идея использовать или устанавливать приложение для здоровья.

Изображение Капитолия

МФПР с удовольствием провела собеседование с Линдси Хоран, помощником директора Управления по делам правительства АДАР в связи с их Днем пропаганды 2018 и важными законодательными вопросами.