Тег Архивы: pemphigus vulgaris

Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), биофармацевтическая компания клинической стадии, посвященная внедрению трансформирующих оральных методов лечения пациентам со значительными неудовлетворенными медицинскими потребностями в области иммунологии и онкологии, сегодня объявила о положительных данных по первому из завершенного открытого теста Phase 2 PRN1008 у пациентов с пемфигусом (включая как pemphigus vulgaris (PV), так и pemphigus foliaceus (PF)) и инициирование фазового 3-исследования PRN1008 у пемфигуса.

Логотип FDA

В четверг, июня 7th, FDA одобрило Ритуксана для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пемфигузой vulgaris (PV). Rituxan является первой биологической терапией, одобренной FDA для PV и первым крупным достижением в лечении PV более чем за 60 лет.

Недавно Syntimmune объявила о положительных предварительных результатах из своего экспериментального исследования 1b, проведенного на SYNT001 у пациентов с pemphigus vulgaris и foliaceus. Для IPPF очень интересно делиться хорошими новостями, связанными с исследованиями и обработками. Полный пресс-релиз от Syntimmune можно найти здесь, Ниже приводится выдержка:

Syntimmune, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая терапию антител, нацеленную на FcRn, сегодня объявила о положительных предварительных результатах своего экспериментального исследования SYNT1 в фазе 001b у пациентов с pemphigus vulgaris и pemphigus foliaceus. Данные показали клинически значимую пользу SYNT001, с благоприятным профилем безопасности и переносимости, аналогичным профилю, наблюдаемому в исследовании фазы 1a.

«Сохраняется явная неудовлетворенная потребность в безопасном и быстродействующем лечении пациентов с пемфигой, которые сталкиваются с серьезными симптомами и осложнениями, связанными с их заболеванием», - говорит Донна Култон, доктор медицинских наук, доцент Университета Школа медицины Северной Каролины. Culton представила предварительные результаты исследования фазы 1b на Международной конференции по исследованию дерматологии, состоявшейся в мае 16-19, 2018 в Орландо, Флорида. «Эти предварительные данные демонстрируют безопасность, а также быстрое снижение показателей КПК и снижение уровней IgG при лечении SYNT001, которые поддерживают дальнейшие исследования этого препарата в качестве потенциального нового терапевтического варианта», - сказал Култон.

Читайте пресс-релиз Synitimmune, в том числе дополнительную информацию.

изображение анизотропаGenentech недавно объявила о важном решении FDA, которое потенциально может повлиять на будущие варианты лечения пемфигуса. Здесь, в IPPF, это особенно интересно, когда мы можем поделиться хорошими новостями, связанными с исследованиями и обработками. Полный пресс-релиз от Genentech можно найти здесь, Ниже приводится выдержка:

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионное приложение Genentech для дополнительной биологии (sBLA) и предоставило Priority Review для использования Rituxan® (ритуксимаб) для лечения pemphigus vulgaris (PV). В прошлом году FDA предоставило новаторскую терапию и назначение сиротской наркотики Ритуксану для лечения PV.

«Мы стремимся разрабатывать лекарства для редких заболеваний с ограниченными возможностями лечения, таких как pemphigus vulgaris», - сказала Сандра Хорнинг (MD), главный медицинский работник и руководитель отдела разработки глобальных продуктов. «Мы с нетерпением ожидаем продолжения работы с FDA, чтобы надеяться предоставить пациентам новое лечение этой серьезной и потенциально опасной для жизни болезни».

Представление sBLA основано на данных рандомизированного исследования Roche, проведенного во Франции, которое оценивало Rituxan плюс сужающийся режим лечения с низкой дозой перорального кортикостероида (CS) по сравнению со стандартной дозой CS только как лечение первой линии у пациентов с недавно диагностированный умеренно-тяжелый пемфигус. Результаты исследования показывают, что Ритуксан значительно улучшает показатели ремиссии пемфигуса vulgaris и успешное сужение и / или прекращение терапии ЦС. Эти результаты были опубликованы в The Lancet в марте 2017. Genentech в настоящее время проводит еще одно исследование фазы III в PV, которое оценивает Rituxan плюс сужающийся режим CS по сравнению с Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Читайте пресс-релиз Genentech, включая дополнительную информацию и ссылки.

В январе 2013 моему мужу был поставлен диагноз рака предстательной железы. К счастью, после операции он был без рака. Но в мае 2015 весь наш мир, казалось, перевернулся, когда он пришел домой с очень необычной болью во рту. Опасаясь рака вернулся, Тони отправился к нашему семейному врачу и был немедленно отправлен устному хирургу на биопсию. У него были результаты в течение нескольких дней, но вспышка распространилась как лесной пожар.

В прошлом году складывался очень важный год. Я только что получил степень юриста в области журналистики, и все было готово перейти на четырехлетний университет осенью, чтобы продолжить мой BA. Кроме того, я превратил 21 в феврале и с нетерпением ждал наслаждения всеми захватывающими вещами молодой взрослой жизни должен был предложить. Именно в этот же месяц все изменилось.

Работать в МФПР было то, что меня интересовало в течение примерно пяти лет, так как мой pemphigus vulgaris наконец-то попал под контроль. С самого первого знакомства с Фондом я знал, что это удивительная группа людей. Я горжусь тем, как наше сообщество объединяется и сплочается друг для друга; Удивительно, как мы искренне заботимся друг о друге.

Будучи учителем-пациентом для IPPF, у меня есть фантастическая возможность путешествовать по стране в разные стоматологические школы и читать лекции в моем путешествии с pemphigus vulgaris (PV). Это опыт, позволяющий сто слушателям послушать мою историю сразу. Но также важно, чтобы аудитория относилась ко мне. Я человек, а не только пациент.

В то время как вы видите квалифицированного дерматолога, который лечит вас за ваш Pemphigus Vulgaris, Bullous Pemphigoid, Pemphigus Foliaceus, слизистую мембранную пемфигоиду и т. Д., Вы также можете увидеть своего собственного дантиста, OB / GYN, терапевта, офтальмолога или уха / носа / горла специалист.

Пожалуйста, убедитесь, что все ваши врачи знают о вашем состоянии и что у них есть доступ к вашему дерматологу. Важно, чтобы они знали лекарства и дозировку, которые вы принимаете для каждого лекарства.

Все ваши врачи должны иметь возможность общаться друг с другом, если это необходимо. Будучи в темноте, вы оставите вас в невыгодном положении. Кроме того, если вы планируете провести какую-либо крупную стоматологическую работу, посоветуйте своего дерматолога. В зависимости от процедуры, ваши лекарства могут быть скорректированы на несколько дней до этого и через несколько дней, чтобы предотвратить любые вспышки.

Помните, когда вы нам нужны, мы находимся в вашем углу!

Pemphigus vulgaris (PV) является парадигмой аутоиммунного заболевания, влияющим на межклеточную адгезию. Механизмы, которые приводят к отслоению клеток (акантолиз), оказывают решающее терапевтическое воздействие и в настоящее время подвергаются серьезному анализу. В первой части этого обзора основное внимание уделяется классическому представлению о патогенезе PV, в котором доминируют молекулы клеточной адгезии десмосомы, а именно десмуглины (Dsgs). Клонирование гена DSG3, выбивание мыши DSG3 поколения и выделение моноклонального IgG против Dsg3 помогли прояснить патогенные механизмы PV, которые частично зависят от судьбы десмосомных молекул. К ним относятся возмущение десмосомной сети на уровне транскрипции, трансляции и взаимодействия, активации киназы, опосредованной протеиназой деградации и гипер-адгезии. Благодаря использованию PV-моделей трансляционные исследования, в свою очередь, помогли пролить свет на основную структуру, функцию и динамику сборки десмосомных кадгеринов. Объединенные усилия фундаментальных и прикладных исследований привели к огромному продвижению в понимании эпидермальной адгезии и помогли развенчать старые мифы о якобы уникальной роли десмуглинов в механизмах отслоения клеток в PV.

Из: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799