Тег Архивы: ритуксимаб

Логотип Genentech

Genentech объявил на этой неделе, что положительные результаты топ-линии от спонсируемого Roche исследования III фазы PEMPHIX по оценке эффективности и безопасности ритуксана® (ритуксимаба) по сравнению с микофенолятом мофетилом (MMF) у взрослых с умеренной или тяжелой формой пузырчатки обыкновенной

Изображение флага Европейского Союза

В марте 15, 2019, Roche объявил, что Европейская комиссия одобрила MabThera® (ритуксимаб) для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пузырчаткой (PV), редкое состояние, характеризующееся прогрессирующим болезненным пузырём на коже и / или слизистых оболочках. , Обширное образование пузырей может привести к серьезной, опасной для жизни потере жидкости, инфекции и / или смерти.

Логотип FDA

В четверг, июня 7th, FDA одобрило Ритуксана для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пемфигузой vulgaris (PV). Rituxan является первой биологической терапией, одобренной FDA для PV и первым крупным достижением в лечении PV более чем за 60 лет.

изображение анизотропаGenentech недавно объявила о важном решении FDA, которое потенциально может повлиять на будущие варианты лечения пемфигуса. Здесь, в IPPF, это особенно интересно, когда мы можем поделиться хорошими новостями, связанными с исследованиями и обработками. Полный пресс-релиз от Genentech можно найти здесь, Ниже приводится выдержка:

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионное приложение Genentech для дополнительной биологии (sBLA) и предоставило Priority Review для использования Rituxan® (ритуксимаб) для лечения pemphigus vulgaris (PV). В прошлом году FDA предоставило новаторскую терапию и назначение сиротской наркотики Ритуксану для лечения PV.

«Мы стремимся разрабатывать лекарства для редких заболеваний с ограниченными возможностями лечения, таких как pemphigus vulgaris», - сказала Сандра Хорнинг (MD), главный медицинский работник и руководитель отдела разработки глобальных продуктов. «Мы с нетерпением ожидаем продолжения работы с FDA, чтобы надеяться предоставить пациентам новое лечение этой серьезной и потенциально опасной для жизни болезни».

Представление sBLA основано на данных рандомизированного исследования Roche, проведенного во Франции, которое оценивало Rituxan плюс сужающийся режим лечения с низкой дозой перорального кортикостероида (CS) по сравнению со стандартной дозой CS только как лечение первой линии у пациентов с недавно диагностированный умеренно-тяжелый пемфигус. Результаты исследования показывают, что Ритуксан значительно улучшает показатели ремиссии пемфигуса vulgaris и успешное сужение и / или прекращение терапии ЦС. Эти результаты были опубликованы в The Lancet в марте 2017. Genentech в настоящее время проводит еще одно исследование фазы III в PV, которое оценивает Rituxan плюс сужающийся режим CS по сравнению с Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Читайте пресс-релиз Genentech, включая дополнительную информацию и ссылки.

Marlis Lippow был диагностирован с pemphigus vulgaris в феврале 2014. Недавно она участвовала в клиническом исследовании и делится своим опытом здесь.

Результаты до сих пор

У меня была последующая встреча с доктором Уильямсом в июле 17, 2014, через месяц после моего первого вливания и через две недели после второго. Она посмотрела на меня, и я клянусь, что ее челюсть упала. Она была поражена тем, насколько хорошо я ответил. Это было веселое назначение!

Джек Шерман 7

Она проконсультировалась с доктором Ангальт незадолго до моего лечения. Доктор Ангальт предложил уйти от азатиоприна через месяц после моей второй инфузии (август 1) и начать медленный сужение преднизолона. Я попросил доктора Уильямса, если я прекращу принимать азатиоприн сейчас, за две недели до того, как мы планируем. Мы договорились, что я должен прекратить это. Один наркотик!

С тех пор я не принимал азатиоприн. Еще лучше, у меня был постоянный преднизонный конус. Я начал с 25 миллиграмм через день. Через неделю, в июле 23, 2014 (через три недели после моего второго вливания), я сделал эти снимки. Я был полностью поражен! Я был в восторге, если не сказать больше. Это намного превысило мои самые смелые мечты!

В январе 2014 я до 2 миллиграмм преднизона, через день! Это самая низкая дозировка преднизона, который я когда-либо был. Лучшая новость - моя кожа полностью лишена повреждений. Уверен, у меня был один или два младших, но ничего не ускользает. Довольно удивительно, учитывая, где я начал.

Я еще не претендую на ремиссию! Хотя легко быть уверенным в моем выздоровлении, я предпочитаю сказать, что я очень оптимистично отношусь к моей будущей жизни с пемфигой. То, что я узнал на протяжении многих лет об этой болезни, может быстро измениться. Я мог бы закончиться полной ремиссией, или мне, возможно, понадобится еще один раунд Ритуксимаба. В любом случае, я верю, что буду лучше, чем если бы я не выбрал ритуксимаба. За это я очень благодарен!

Продолжение поддержки и образования

Каждый человек - это просто человек. Эти болезни не похожи на более распространенные заболевания, такие как диабет типа II. Если вы обратитесь к врачам 10 после диагноза диабета, вы, вероятно, услышите одно и то же и ожидаете тех же результатов. С pemphigus и pemphigoid, являющимся редким, ультра-сиротскими аутоиммунными заболеваниями, ваши результаты и рекомендации, вероятно, будут отличаться.

Несмотря на то, что я тренер по вопросам здоровья сверстников, Марк Йель продолжает оставаться моим тренером. Я не могу поблагодарить его за его время, знания и поддержку, которые он мне давал на протяжении многих лет. Моя цель - помочь пациентам, таким как Марк, помог мне и поделиться этими знаниями с ними каждый день. Доберитесь до МФПР и используйте его богатые знания и ресурсы пациентов. Если вы можете присутствовать на конференции пациентов с IPPF, я призываю вас - я умоляю вас - идти. Информация и общение действительно имеют значение!

В конце концов, моим самым большим советом для вас является упреждающий уход и лечение. Работайте со своими врачами и создайте команду, приверженную вашему успеху. Поделитесь тем, что вы узнали от своего тренера, посещением конференции или конференцией с вашим врачом. Попросите их связаться с IPPF, который свяжет их с экспертом P / P. Что бы вы ни делали, на карту поставлено ваше здоровье и качество жизни, поэтому принимайте обоснованные, образованные решения. Я сделал и не мог быть счастливее!

Удачи, и крепкого здоровья для всех вас!

Первая часть
Часть вторая

Время для инфузии

Когда лечение приблизилось, у меня было много вопросов для доктора Уильямса. Она почувствовала, что онколог лучше подготовлен к ответу на них, поэтому она назначила консультацию с одним из них. Это был отличный шаг. Онколог ответил на все мои вопросы. Он сказал, что назначение и введение Ритуксама - обычное явление для инфузионной комнаты. Он сказал, что они оказывают такое лечение пациентам с лейкемией и лимфомой, которые находятся в очень плохом состоянии. Поскольку у меня было относительно хорошее здоровье, его проблемы осложнений для меня были минимальными. Это было обнадеживающим.

Я должен был провести много лабораторных тестов, что является обычным для внутривенного лечения, влияющего на иммунную систему. Я был испытан на несколько типов гепатита, ВИЧ, туберкулеза и других инфекционных заболеваний. Вы можете видеть из моего рисунка «до», как плохо моя кожа.

Я лечился с использованием протокола ревматоидного артрита (1,000 мг внутривенно в дни 1 и 15). Моя первая доза была введена в июне 17, 2014 и длилась 6 часов; второй в июле 1, 2014, длился 4 часов. Я почувствовал облегчение от того, что, кроме небольшой нервозности, вызванной стероидной капельницей, у меня не было никаких побочных эффектов или реакций. Он буквально чувствовал, что я получаю инфузию обычного солевого раствора.

Джек Шерман 4 Джек Шерман 3

Когда я вошел в мою вторую инфузию, никаких изменений в моей активности болезни не произошло. Я не ожидал никаких изменений, по крайней мере, месяц. К моему удивлению, как вы можете видеть на этом снимке, я видел признаки улучшения через неделю после моего второго вливания! Я все еще принимал 250 миллиграммы азатиоприна и 25 миллиграмм преднизона через день.

Джек Шерман 6 Джек Шерман 5

Оставайтесь с нами на следующей неделе по дороге Джека Шермана в историю Ритуксимаба ...

Первая часть
Часть третья

Пемфигус является потенциально смертельным аутоиммунным эпидермальным буллезным расстройством. Ритуксимаб - это новая терапия для лечения рефрактерной пемфиги. Тем не менее, существует ограниченная клиническая информация о безопасности и эффективности ритуксимаба в педиатрической возрастной группе. Здесь мы сообщаем 11-летнему мальчику детства pemphigus vulgaris, который не смог ответить на терапию дексаметазоном и впоследствии был обработан ритуксимабом и достиг полной ремиссии.

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar

Сообщается, что Ритуксимаб эффективен в различных сериях малых пациентов с тяжелой и / или рефрактерной пемфигой. Однако для подтверждения этого наблюдения нет никакой систематической оценки. Целью этого исследования было систематическое определение эффективности и безопасности ритуксимаба в устойчивой к лечению пемфигусе.

Пациенты и методы: Многоцентровое ретроспективное, наблюдательное исследование пациентов с 36 с тяжелым pemphigus vulgaris (n = 33) и pemphigus foliaceus (n = 3), обработанное ритуксимабом до августа 31st, 2008 и зарегистрирован в национальном наблюдательном реестре между декабрем 2008 и июнем 2009.

Результаты: В течение среднего периода наблюдения за месяцами 11 (1-37) у пациентов с пемфигусом 21 (58%) полный, 13 (36%) частичный, а 2 (6%) нет ответа на лечение ритуксимабом. Это коррелирует со средним улучшением визуальной аналоговой шкалы для благополучия 34 (20-60) на базовом уровне до 75 (40-95) во время последнего контрольного визита. У пациентов с 4 (11%) отмечались тяжелые побочные явления, включая 1 (3%) серьезную инфекцию.

ВыводыДанные, собранные в систематическом реестре указывают, что ритуксимаб является эффективным и относительно безопасным вариантом адъювантной терапии для огнеупорных пузырчатки. Для дальнейшего расширения наших знаний об эффективности и безопасности этого препарата необходимы контролируемые проспективные исследования.

Нажмите здесь для полной статьи

от MedWorm Query: Pemphigoid