Cabaletta Bio получает разрешение IND от FDA для начала первого клинического испытания DSG3-CAART у пациентов со слизистой оболочкой пузырчатки обыкновенной

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сфокусированная на открытии и разработке инженерных Т-клеточных методов лечения пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила на этой неделе, что получила разрешение на применение своего нового исследовательского препарата (IND) из США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), чтобы начать первое клиническое исследование на людях Т-клеток рецептора химерных аутоантител десмоглеина 3 (DSG3-CAART) у пациентов со слизистой оболочкой пузырчатки обыкновенной (mPV) для оценки безопасности и переносимости DSG3-CAART в эти пациенты. Компания ожидает регистрации первого пациента в 2020.

Разрешение FDA нашего IND для DSG3-CAART является важной вехой для пациентов с mPV и первым разрешением IND для продукта-кандидата из нашего подхода Cabaletta к селективной платформе B-клеточной абляции (CABA ™) », - сказал Стивен Нихтбергер, доктор медицинских наук, руководитель Исполнительный директор и соучредитель Cabaletta Bio. «DSG3-CAART является первым из нескольких кандидатов на Т-клеточные продукты CAAR в нашем анонсированном выпуске, который включает кандидатов на продукты, предназначенных для пациентов с MuSK myasthenia gravis, слизисто-слизистой формой пузырчатки обыкновенной (PV) и пациентов с гемофилией A с ингибиторами терапии фактором VIII ,

mPV является потенциально фатальным, B-клеточным хроническим, редким аутоиммунным заболеванием, которое вызывает болезненные пузыри и язвы на слизистых оболочках пораженных пациентов, что приводит к тяжелым, а иногда изнурительным и изменяющим жизнь эффектам. DSG3-CAART предназначен для селективного нацеливания и устранения В-клеток, экспрессирующих аутоантитела, специфичные для DSG3, которые являются причиной mPV, при сохранении иммунной функции здоровых В-клеток. DSG3-CAART способен генерировать стойкую полную ремиссию после терапии, избегая при этом нежелательных эффектов хронической и генерализованной иммуносупрессии. Доступные в настоящее время варианты лечения вызывают широкую иммуносупрессию, которая подвергает пациента риску заражения и часто обеспечивает только кратковременную полную ремиссию с последующими рецидивами у пациентов с mPV от умеренной до тяжелой степени. Приблизительно пациенты с 4,250 страдают от mPV в Соединенных Штатах и ​​пациенты с 6,250 в Европе, что составляет приблизительно 25% от всех случаев PV.

Читайте полный пресс-релиз.