События

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сосредоточенная на открытии и разработке инженерных методов лечения Т-клеток для пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила 6 мая 2020 года, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное назначение для DSG3 -CART (Т-клетки химерного рецептора аутоантитела к Desmoglein 3), ведущий продукт компании-кандидата для лечения слизистой оболочки пузырчатки обыкновенной (mPV), для улучшения заживления пузырей слизистой у пациентов с mPV.

«Мы считаем, что это ускоренное обозначение, появившееся вскоре после обозначения препарата-сироты для DSG3-CAART, еще раз демонстрирует, что mPV является разрушительным, редким заболеванием, для которого у пациентов ограниченные возможности лечения, что приводит к большой неудовлетворенной потребности. Обозначение ускоренного режима представляет собой важный следующий шаг в наших планах клинического развития », - сказал Дэвид Дж. Чанг, доктор медицинских наук, главный врач Cabaletta. «Мы высоко ценим преимущества, предоставляемые этим назначением, в том числе возможность расширения доступа к FDA и потенциальное ускорение нашего пути клинической разработки и процесса нормативного рассмотрения».

FDA предоставляет ускоренное назначение лекарствам или биологическим препаратам для облегчения ускоренной разработки и анализа терапевтических средств, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний и для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Компании, получившие ускоренное назначение, имеют право на несколько потенциальных преимуществ, включая возможность более частых встреч и взаимодействия с FDA во время клинической разработки, а также право на ускоренное одобрение и / или приоритетное рассмотрение, если соответствующие критерии соблюдены. Компаниям также может быть разрешено подавать разделы своих заявок на получение лицензии на биологическую продукцию (BLA) по мере поступления.

Читайте полный пресс-релиз.

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сосредоточенная на открытии и разработке инженерных методов лечения Т-клеток для пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила 29 января 2020 года о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило орфанное лекарственное средство для DSG3-CAART, кандидат на ведущий продукт компании для лечения пузырчатки обыкновенной (PV). DSG3-CAART предназначен для определения причины PV слизистой оболочки (mPV), B-клеток, которые экспрессируют патогенные аутоантитела, направленные против белка DSG3, сохраняя при этом нормальную иммунную функцию B-клеток.

«Слизистая пузырчатка обыкновенная является редким и потенциально смертельным, хроническим аутоиммунным заболеванием, характеризующимся потерей адгезии между клетками слизистых оболочек, что приводит к повсеместному повреждению, болезненным волдырям слизистых оболочек и повышенной подверженности опасным для жизни системным инфекциям», - сказал он. Дэвид Чанг, доктор медицинских наук, главный врач Cabaletta. «Для больных пациентов, несмотря на существующие варианты лечения, существует острая неудовлетворенная потребность в более эффективных и длительных методах лечения, которые могут обеспечить надежную, полную и стойкую ремиссию от заболевания, помимо общего подавления иммунитета и истощения В-клеток, обеспечиваемого современными вариантами лечения. Обозначение препарата-сироты является важным признанием для исследовательских методов лечения редких заболеваний и дает нам потенциально ценные преимущества, поскольку мы готовимся к началу испытания DesCAARTes, чтобы к концу 2020 года подготовить и затем представить острые данные о безопасности от первой группы пациентов ».

FDA предоставляет «Сиротское лекарственное обозначение» лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения или профилактики редких заболеваний или состояний, поражающих менее 200,000 XNUMX человек в Соединенных Штатах. Это обозначение дает право Cabaletta на определенные льготы, которые могут включать частичную налоговую скидку на расходы на клинические испытания, отказ от платы за пользование и потенциальное право на семилетнюю эксклюзивность маркетинга.

Читайте полный пресс-релиз.

23 пациента были оценены на эффективность в адаптивном исследовании фазы 2 с целью установления оптимального режима лечения

argenx, биотехнологическая компания клинической стадии разработки глубокого ассортимента дифференцированной терапии на основе антител для лечения тяжелых аутоиммунных заболеваний и рака, представила стратегическую перспективу на 2020 год, в которой определены основные приоритеты для ее широкого направления и пути к достижению «argenx 2021» комплексное коммерческое видение.

Мы начинаем 2020 год в захватывающей позиции, выполнив все наши задачи для наших клинических программ. Это включает в себя завершение регистрации в нашем исследовании ADFT фазы 3 на эфгартигимоде в gMG, запуск ключевых клинических испытаний эфгартигимода на ITP и CIDP, а также начало клинических испытаний кусатузумаба в двух условиях AML с Янссеном. Кроме того, сегодня мы анонсируем положительные данные для подтверждения концепции efgartigimod в PV, что является нашим третьим показателем «плацдарма», еще раз демонстрируя нашу первоначальную стратегию развития, направленную на нацеливание на патогенные аутоантитела и создание коммерческих возможностей в нескольких терапевтических областях. В ожидании оставшейся части 2020 года мы планируем до пяти регистрационных испытаний efgartigimod и дальнейшее расширение плана глобального развития cusatuzumab совместно с Janssen,”Сказал Тим Ван Хаувермейрен, главный исполнительный директор argenx.

Что наиболее важно, мы продолжаем воплощать в жизнь концепцию «argenx 2021», чтобы стать глобальной интегрированной компанией в области иммунологии, и первый запуск efgartigimod в gMG ожидается в 2021 году. В основе этой стратегии роста лежит стремление расширить наши этап разработки с прорывом в области иммунологии и продвижением наших кандидатов на поздних стадиях, расширяя наши возможности по доставке первоклассных лекарств пациентам,- продолжил г-н ван Хаувермейрен.

argenx 2021 видение

argenx продолжает реализовывать свой план стать полностью интегрированной иммунологической компанией благодаря своему видению «argenx 2021», включая создание двух первых коммерческих франшиз в области нервно-мышечных показаний и гематологии / онкологии и расширение глобального присутствия, охватывающего Бостон, Гент и Токио. В рамках этого видения argenx подчеркивает:

Лидерство в FcRn и его терапевтический иммунологический потенциал:

  • На пути к запуску первого антагониста FcRn с эфгартигимодом при генерализованной миастении (gMG) в 2021 году
  • Ожидается, что в 2020 году будет проведено до пяти регистрационных испытаний по четырем целевым показаниям (gMG, иммунная тромбоцитопения (ITP), хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия (CIDP) и пузырчатка обыкновенная (PV))
  • Пятый признак efgartigimod, как ожидается, будет объявлен в 2020 году
  • Ведутся дальнейшие исследования по изучению терапевтического потенциала модуляции FcRn.

Читайте полный пресс-релиз.

GenentechЧлен группы Roche Group объявил на этой неделе данные исследования PEMPHIX III фазы, в котором оценивались эффективность и безопасность ритуксана® (ритуксимаба) по сравнению с микофенолятом мофетилом (MMF) у взрослых с умеренной и тяжелой пузырчаткой обыкновенной (PV). Исследование достигло первичной конечной точки на 52 неделе и продемонстрировало, что Ритуксан превосходит MMF: 40.3% пациентов, получавших ритуксан, достигают устойчивой полной ремиссии (CR) без применения стероидов в течение 16 последовательных недель или более по сравнению с 9.5% в группе MMF (p <0.0001), Все вторичные конечные точки были статистически значимыми в пользу ритуксана: более низкая кумулятивная пероральная доза кортикостероида (средняя разница: 1595 мг; p = 0.0005), меньше вспышек (6 против 44, p <0.0001), большая вероятность устойчивого CR (отношение риска [HR] = 4.83; p = 0.0003), меньшая вероятность вспышки (HR = 0.15; p <0.0001) и большее улучшение в дерматологическом индексе качества жизни (DLQI) на неделе 52 (расчетное среднее изменение по сравнению с исходным уровнем -8.87 по сравнению с . -6.00, p = 0.0012) по сравнению с MMF. Нежелательные явления в целом соответствовали тем, которые наблюдались в предыдущих клинических исследованиях ритуксана при PV и других утвержденных аутоиммунных показаниях.

Утверждение Ритуксана для лечения пузырчатки обыкновенной было первым крупным достижением в лечении этого редкого, серьезного заболевания за более чем 60 лет,»Сказал Леви Гарравэй, доктор медицины, доктор философии, главный медицинский директор и глава Global Product Development. «Исследование PEMPHIX показало, что 40% людей в исследовании могли достичь полной ремиссии от болезненного образования пузырей без необходимости применения кортикостероидов в течение 16 недель и более, и что ритуксан может быть лучшим вариантом лечения по сравнению с микофенолятом мофетилом.

Исследование продолжается, с пациентами, участвующими в 48-недельном периоде наблюдения за безопасностью после завершения или прекращения лечения.

Читайте полный пресс-релиз.

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сфокусированная на открытии и разработке инженерных Т-клеточных методов лечения пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила на этой неделе, что получила разрешение на применение своего нового исследовательского препарата (IND) из США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), чтобы начать первое клиническое исследование на людях Т-клеток рецептора химерных аутоантител десмоглеина 3 (DSG3-CAART) у пациентов со слизистой оболочкой пузырчатки обыкновенной (mPV) для оценки безопасности и переносимости DSG3-CAART в эти пациенты. Компания ожидает регистрации первого пациента в 2020.

Разрешение FDA нашего IND для DSG3-CAART является важной вехой для пациентов с mPV и первым разрешением IND для продукта-кандидата из нашего подхода Cabaletta к селективной платформе B-клеточной абляции (CABA ™) », - сказал Стивен Нихтбергер, доктор медицинских наук, руководитель Исполнительный директор и соучредитель Cabaletta Bio. «DSG3-CAART является первым из нескольких кандидатов на Т-клеточные продукты CAAR в нашем анонсированном выпуске, который включает кандидатов на продукты, предназначенных для пациентов с MuSK myasthenia gravis, слизисто-слизистой формой пузырчатки обыкновенной (PV) и пациентов с гемофилией A с ингибиторами терапии фактором VIII ,

mPV является потенциально фатальным, B-клеточным хроническим, редким аутоиммунным заболеванием, которое вызывает болезненные пузыри и язвы на слизистых оболочках пораженных пациентов, что приводит к тяжелым, а иногда изнурительным и изменяющим жизнь эффектам. DSG3-CAART предназначен для селективного нацеливания и устранения В-клеток, экспрессирующих аутоантитела, специфичные для DSG3, которые являются причиной mPV, при сохранении иммунной функции здоровых В-клеток. DSG3-CAART способен генерировать стойкую полную ремиссию после терапии, избегая при этом нежелательных эффектов хронической и генерализованной иммуносупрессии. Доступные в настоящее время варианты лечения вызывают широкую иммуносупрессию, которая подвергает пациента риску заражения и часто обеспечивает только кратковременную полную ремиссию с последующими рецидивами у пациентов с mPV от умеренной до тяжелой степени. Приблизительно пациенты с 4,250 страдают от mPV в Соединенных Штатах и ​​пациенты с 6,250 в Европе, что составляет приблизительно 25% от всех случаев PV.

Читайте полный пресс-релиз.

В апреле 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), биофармацевтическая компания, специализирующаяся на инновационных терапевтических средствах для лечения аутоиммунных и воспалительных заболеваний сирот, в которых участвует комплемент и / или лейкотриеновая система, объявила о положительных начальных клинических данных фазы II из первых трех буллезных пемфигоидов ( АД) пациенты в продолжающемся клиническом испытании.

Буллезный пемфигоид - это тяжелое сиротское воспалительное заболевание кожи, которое в настоящее время лечат главным образом стероидами и иммунодепрессантами, которые вызывают хорошо известные побочные эффекты. Реакция на лечение и активность стероидов значительно варьируются в зависимости от тяжести заболевания, хотя часто возникают вспышки и рецидивы.

У пациентов с буллезным пемфигоидом имеются доказательства того, что как активация терминального комплемента (C5), так и липидный медиатор лейкотриен B4 (LTB4) играют центральную роль в развитии заболевания. Данные ex vivo, полученные в недавнем исследовании в Университете Любека, у пациентов с АД показали выраженное накопление LTB4 и C5 и продуктов его активации в воспаленной коже пациентов с буллезной пемфигоидной болезнью.

Фаза II исследования с участием до девяти пациентов с буллезным пемфигоидом легкой и средней степени тяжести представляет собой шестинедельное открытое исследование на одной руке, в котором оценивается безопасность, а основным показателем эффективности является Индекс площади буллезного пемфигоидного заболевания (BPDAI) - часто используемая оценка степень и тяжесть заболевания.

Первоначальные результаты первых трех пациентов показали, что Номакопан (Коверсин), вводимый ежедневно подкожно, хорошо переносился у трех пациентов пожилого возраста (> 65 лет) и что не было никаких побочных эффектов, связанных с приемом лекарств.

Прочтите полный пресс-релиз здесь.

Меня зовут Марлис Липпоу, и я живу в Северной Калифорнии. Я участвовал в рандомизированном, двойном слепом, двойном фиктивном исследовании, оценивающем ритуксимаб инфузии против 2,000 мг микофенолята мофетила (Cellcept®). Я ранее получал инфузии ритуксимаба, поэтому у меня было довольно хорошее представление о том, чего ожидать, если я снова его получу. У меня было три предыдущих раунда, и мой врач сказал, что эффект должен длиться около шести месяцев, после чего мне, вероятно, понадобится еще один раунд. Я был без поражения около семи месяцев, прежде чем поражение начало возвращаться. Я также был на CellCept и преднизоне, поэтому я знаю, как это влияет на меня.

Изучение о суде

Мой врач упомянул клиническое испытание, ответил на многие мои вопросы и попросил меня подумать об этом. Я вернулся через месяц для последующей встречи, и был еще один доктор. Она говорила о процессе, и казалось, она ожидала, что я буду частью этого. Я был еще не уверен, и у меня было больше вопросов. Она объяснила, что до того, как меня могут принять, я проведу скрининг (ЭКГ, рентгенография грудной клетки и работа с кровью). Это было здорово, я узнал, как делаю. Если бы я прошел тесты, я мог бы решить, хочу ли я участвовать. В судебное разбирательство включалась стипендия, $ 50 за каждую сессию за газ и паркинг. Это звучало хорошо, так как я живу около 45 миль.

Принятие решения

Мой доктор и я обсудили плюсы и минусы различных препаратов и то, что мне нужно было бы принять, если бы я не участвовал в исследовании, но все же нуждался в ритуксимабе. В любом случае, побочные эффекты не приятны. В основном, мы говорили о меньшем из двух зол.

Я узнал, что моего врача называют главным исследователем (ИП), а другой врач - Суб-следователем (СИ). SI будет видеть меня каждый месяц. Поскольку СИ не является моим главным врачом, очень важно, чтобы она полностью понимала мою историю болезни. Во время моих поездок у меня была бы работа крови и анализ мочи. PI получит результаты теста и будет знать о моем прогрессе и любых возможных проблемах. Если он почувствовал, что вызывает беспокойство, он прекратит мое участие в исследовании.

Я также узнал, что могу отказаться от исследования в любое время, если мне станет неудобно.

В конце концов, я решил быть в суде.

Мой пробный опыт

На протяжении всего исследования я чувствовал, что мой врач больше всего беспокоится о моем благополучии, каким он должен быть. Он даже звонил мне посередине, и это дало мне хорошее, позитивное чувство.

Я получил две начальные вливания на две недели. Примерно через пять месяцев я получил еще две, а также две недели. К третьему раунду у меня больше не было болячек. Мне сказали, что меня «контролируют», и после последней инфузии я буду в ремиссии! Мой врач сказал мне, что эта ремиссия должна длиться от шести месяцев до трех лет. Я надеюсь, что это будет длиннее!

Не беспокойтесь о вливаниях. Инфузионные медсестры - ангелы и прекрасно заботятся о вас! Они добры, дайте знать, чего ожидать, и дайте вам представление о том, как вы себя чувствуете. Если у вас есть какие-либо вопросы, у вас будут номера телефонов для PI и SI, и им рекомендуется использовать их.

Клинические испытания не для всех. На самом деле существует множество критериев квалификации и дисквалификации, установленных производителем лекарств. Я призываю всех рассмотреть возможность участия в пробном процессе, чтобы помочь продвинуть исследования новых и возникающих пемфигусов и пемфигоидных процедур. Хотя краткосрочные выгоды помогают нам сейчас, долгосрочные выгоды могут изменить жизнь пациентов на долгие годы.

Скорее всего, вы задавались вопросом, почему для пемфигуса и пемфигоида нет более доступных процедур, или, как минимум, почему в этих условиях не проводится больше исследований. Для этого есть несколько причин, и, к сожалению, это нелегко решить.

Прежде всего, пемфигус и пемфигоид представляют собой редкую группу состояний. Редкое заболевание также упоминается как болезнь сирот и определяется как один, который затрагивает меньше, чем 200,000 американцев, Компании-наркотики обычно тратят деньги на исследования и разработки для болезней, которые затрагивают большую группу людей. В 1983 Закон о борьбе с сиротой Сдан. Этот Закон стимулирует исследования для лечения редких заболеваний. Три основных стимула включают федеральные субсидии на финансирование для начала клинических испытаний, налоговые кредиты до 50% и исключительное право на продажу наркотиков сроком на семь лет с даты утверждения FDA. С 1983 многие новые лекарства были одобрены для существующих заболеваний, и многие существующие лекарства были одобрены для новых показаний.

В исследованиях редких состояний, таких как пузырчатка и пемфигоид, сложно получить участие и возможное последующее одобрение FDA для лечения этих состояний. P / P редки, но, кроме того, у большинства людей с этими состояниями обычно возникают трудности с правильной диагностикой и затем с эффективным лечением этого диагноза. Когда задействовано плацебо, это означает возможность обойтись без лечения, что означает возможность рецидива. Несмотря на то, что для этого существуют протоколы спасения, некоторых людей это все же может напугать. Другие проблемы с привлечением к участию в испытаниях орфанных препаратов включают плохую осведомленность о болезни и небольшое количество врачей, которые фактически лечат это состояние. Также может быть включение, даже если есть интерес, потому что к людям, возможно, уже относились таким образом, который исключает их.

МФПР много сделал для того, чтобы попытаться добиться лучшей регистрации в клинических испытаниях, повысив осведомленность специалистов, которые будут видеть людей, у которых есть пемфигус и пемфигоид, и хранения базы данных врачей, которые в любое время рассматривали эти условия. По состоянию на октябрь 20, 2015, есть 31 клинические испытания в различных фазах для пемфигуса и 30 для пемфигоида, Некоторые из них включают исследования, не связанные с наркотиками, а другие - для существующих лекарств, которые должны быть одобрены для этого указания, а другие - для разработки лекарств.

Если вам интересно узнать больше об этих испытаниях или вы хотите изучить регистрацию, поговорите со своим врачом и обсудите это. Вы также можете получить дополнительную информацию и контактную информацию по www.clinicaltrials.gov и взглянуть на критерии включения и участвующие центры.