События

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сосредоточенная на открытии и разработке инженерных методов лечения Т-клеток для пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила 6 мая 2020 года, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное назначение для DSG3 -CART (Т-клетки химерного рецептора аутоантитела к Desmoglein 3), ведущий продукт компании-кандидата для лечения слизистой оболочки пузырчатки обыкновенной (mPV), для улучшения заживления пузырей слизистой у пациентов с mPV.

«Мы считаем, что это ускоренное обозначение, появившееся вскоре после обозначения препарата-сироты для DSG3-CAART, еще раз демонстрирует, что mPV является разрушительным, редким заболеванием, для которого у пациентов ограниченные возможности лечения, что приводит к большой неудовлетворенной потребности. Обозначение ускоренного режима представляет собой важный следующий шаг в наших планах клинического развития », - сказал Дэвид Дж. Чанг, доктор медицинских наук, главный врач Cabaletta. «Мы высоко ценим преимущества, предоставляемые этим назначением, в том числе возможность расширения доступа к FDA и потенциальное ускорение нашего пути клинической разработки и процесса нормативного рассмотрения».

FDA предоставляет ускоренное назначение лекарствам или биологическим препаратам для облегчения ускоренной разработки и анализа терапевтических средств, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний и для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Компании, получившие ускоренное назначение, имеют право на несколько потенциальных преимуществ, включая возможность более частых встреч и взаимодействия с FDA во время клинической разработки, а также право на ускоренное одобрение и / или приоритетное рассмотрение, если соответствующие критерии соблюдены. Компаниям также может быть разрешено подавать разделы своих заявок на получение лицензии на биологическую продукцию (BLA) по мере поступления.

Читайте полный пресс-релиз.

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сосредоточенная на открытии и разработке инженерных методов лечения Т-клеток для пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила 29 января 2020 года о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило орфанное лекарственное средство для DSG3-CAART, кандидат на ведущий продукт компании для лечения пузырчатки обыкновенной (PV). DSG3-CAART предназначен для определения причины PV слизистой оболочки (mPV), B-клеток, которые экспрессируют патогенные аутоантитела, направленные против белка DSG3, сохраняя при этом нормальную иммунную функцию B-клеток.

«Слизистая пузырчатка обыкновенная является редким и потенциально смертельным, хроническим аутоиммунным заболеванием, характеризующимся потерей адгезии между клетками слизистых оболочек, что приводит к повсеместному повреждению, болезненным волдырям слизистых оболочек и повышенной подверженности опасным для жизни системным инфекциям», - сказал он. Дэвид Чанг, доктор медицинских наук, главный врач Cabaletta. «Для больных пациентов, несмотря на существующие варианты лечения, существует острая неудовлетворенная потребность в более эффективных и длительных методах лечения, которые могут обеспечить надежную, полную и стойкую ремиссию от заболевания, помимо общего подавления иммунитета и истощения В-клеток, обеспечиваемого современными вариантами лечения. Обозначение препарата-сироты является важным признанием для исследовательских методов лечения редких заболеваний и дает нам потенциально ценные преимущества, поскольку мы готовимся к началу испытания DesCAARTes, чтобы к концу 2020 года подготовить и затем представить острые данные о безопасности от первой группы пациентов ».

FDA предоставляет «Сиротское лекарственное обозначение» лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения или профилактики редких заболеваний или состояний, поражающих менее 200,000 XNUMX человек в Соединенных Штатах. Это обозначение дает право Cabaletta на определенные льготы, которые могут включать частичную налоговую скидку на расходы на клинические испытания, отказ от платы за пользование и потенциальное право на семилетнюю эксклюзивность маркетинга.

Читайте полный пресс-релиз.

Cabaletta Bio, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, сфокусированная на открытии и разработке инженерных Т-клеточных методов лечения пациентов с В-клеточными аутоиммунными заболеваниями, объявила на этой неделе, что получила разрешение на применение своего нового исследовательского препарата (IND) из США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA), чтобы начать первое клиническое исследование на людях Т-клеток рецептора химерных аутоантител десмоглеина 3 (DSG3-CAART) у пациентов со слизистой оболочкой пузырчатки обыкновенной (mPV) для оценки безопасности и переносимости DSG3-CAART в эти пациенты. Компания ожидает регистрации первого пациента в 2020.

Разрешение FDA нашего IND для DSG3-CAART является важной вехой для пациентов с mPV и первым разрешением IND для продукта-кандидата из нашего подхода Cabaletta к селективной платформе B-клеточной абляции (CABA ™) », - сказал Стивен Нихтбергер, доктор медицинских наук, руководитель Исполнительный директор и соучредитель Cabaletta Bio. «DSG3-CAART является первым из нескольких кандидатов на Т-клеточные продукты CAAR в нашем анонсированном выпуске, который включает кандидатов на продукты, предназначенных для пациентов с MuSK myasthenia gravis, слизисто-слизистой формой пузырчатки обыкновенной (PV) и пациентов с гемофилией A с ингибиторами терапии фактором VIII ,

mPV является потенциально фатальным, B-клеточным хроническим, редким аутоиммунным заболеванием, которое вызывает болезненные пузыри и язвы на слизистых оболочках пораженных пациентов, что приводит к тяжелым, а иногда изнурительным и изменяющим жизнь эффектам. DSG3-CAART предназначен для селективного нацеливания и устранения В-клеток, экспрессирующих аутоантитела, специфичные для DSG3, которые являются причиной mPV, при сохранении иммунной функции здоровых В-клеток. DSG3-CAART способен генерировать стойкую полную ремиссию после терапии, избегая при этом нежелательных эффектов хронической и генерализованной иммуносупрессии. Доступные в настоящее время варианты лечения вызывают широкую иммуносупрессию, которая подвергает пациента риску заражения и часто обеспечивает только кратковременную полную ремиссию с последующими рецидивами у пациентов с mPV от умеренной до тяжелой степени. Приблизительно пациенты с 4,250 страдают от mPV в Соединенных Штатах и ​​пациенты с 6,250 в Европе, что составляет приблизительно 25% от всех случаев PV.

Читайте полный пресс-релиз.