События

GenentechЧлен группы Roche Group объявил на этой неделе данные исследования PEMPHIX III фазы, в котором оценивались эффективность и безопасность ритуксана® (ритуксимаба) по сравнению с микофенолятом мофетилом (MMF) у взрослых с умеренной и тяжелой пузырчаткой обыкновенной (PV). Исследование достигло первичной конечной точки на 52 неделе и продемонстрировало, что Ритуксан превосходит MMF: 40.3% пациентов, получавших ритуксан, достигают устойчивой полной ремиссии (CR) без применения стероидов в течение 16 последовательных недель или более по сравнению с 9.5% в группе MMF (p <0.0001), Все вторичные конечные точки были статистически значимыми в пользу ритуксана: более низкая кумулятивная пероральная доза кортикостероида (средняя разница: 1595 мг; p = 0.0005), меньше вспышек (6 против 44, p <0.0001), большая вероятность устойчивого CR (отношение риска [HR] = 4.83; p = 0.0003), меньшая вероятность вспышки (HR = 0.15; p <0.0001) и большее улучшение в дерматологическом индексе качества жизни (DLQI) на неделе 52 (расчетное среднее изменение по сравнению с исходным уровнем -8.87 по сравнению с . -6.00, p = 0.0012) по сравнению с MMF. Нежелательные явления в целом соответствовали тем, которые наблюдались в предыдущих клинических исследованиях ритуксана при PV и других утвержденных аутоиммунных показаниях.

Утверждение Ритуксана для лечения пузырчатки обыкновенной было первым крупным достижением в лечении этого редкого, серьезного заболевания за более чем 60 лет,»Сказал Леви Гарравэй, доктор медицины, доктор философии, главный медицинский директор и глава Global Product Development. «Исследование PEMPHIX показало, что 40% людей в исследовании могли достичь полной ремиссии от болезненного образования пузырей без необходимости применения кортикостероидов в течение 16 недель и более, и что ритуксан может быть лучшим вариантом лечения по сравнению с микофенолятом мофетилом.

Исследование продолжается, с пациентами, участвующими в 48-недельном периоде наблюдения за безопасностью после завершения или прекращения лечения.

Читайте полный пресс-релиз.


Помогите таким пациентам, как Тоби, найти ресурсы, необходимые им для жизни и процветания, с пузырчаткой и пемфигоидом.

Пожертвовать сейчас


Наша шестая история из серии «Путешествие пациента» происходит от Тоби:

Когда мне поставили диагноз пузырчатка обыкновенная (PV) в конце 2010, как и у большинства пациентов, я никогда не слышал об этой болезни. Кроме того, как и большинство, я перенес около шести месяцев с ухудшением симптомов, прежде чем нашел доктора, который смог мне помочь. После того, как я начал принимать лекарства, мой дерматолог рассказал мне о МФПР. Он посоветовал мне обратиться к ним, если мне понадобится поддержка, но я долго откладывал эту идею, потому что был уверен, что справлюсь сам. У меня была ошибочная идея, что если бы я следовал инструкциям моего врача, я бы «поправился»и так далее.

Однако наличие PV было для меня тревожным звонком, так как в моем случае болезнь оказалась цепкой, непредсказуемой и неуправляемой только на преднизоне и CellCept. Я предпринял серию инфузий ритуксимаба - четыре за последние восемь лет - которые помогли контролировать мои симптомы. Но самой важной частью этого пробуждения было осознание того, что я не могу пройти один. Я позвонил в IPPF спустя почти год после постановки диагноза и поговорил с тренером Peer Health, и облако сразу же поднялось. Некоторое время я посещал собрания группы поддержки в районе Нью-Йорка. Было приятно встретить других, которые столкнулись с теми же проблемами, что и я.

Когда через три года я переехал в Нью-Гемпшир, я исследовал дерматологов, чтобы найти того, кто был знаком с PV. И вот, один из них оказался в медицинском центре UVM в Берлингтоне, штат Вирджиния, который работал с членом медицинского консультативного совета IPPF доктором Викторией Верт в Университете Пенсильвании и стал соавтором статьи о волдырях. Я написал доктору Верту по электронной почте и спросил, рекомендует ли она этого доктора, и она послала вдумчивый, обнадеживающий ответ. Я оставался под присмотром этого доктора пять лет, пока в этом году не переехал в Северную Каролину.

Это был удачный ход во многих отношениях. В октябре прошлого года я присутствовал на ежегодной конференции МФПР в Роли, Северная Каролина, которую организовал доктор Донна Култон в Медицинской школе UNC, и она была невероятно знающей и вдохновляющей. Поскольку IPPF организовала конференцию, чтобы облегчить объединение пациентов, персонала и врачей, я смог поговорить один на один со всеми, кто мне понравился. Были коктейльные часы, еда и время между презентациями, и все были доступны. Я искал доктора Калтона, чтобы поздороваться и поболтать с ней. После этого я сказал своей дочери Кейт, которая живет в этом районе и посетила конференцию со мной, что я могу добиться большего, чем приехать в NC и пригласить доктора Култона в качестве моего дерматолога. Тогда я сделал это. За две недели до того, как я собрал машину и проехал мили 800 со своей кошкой до моего нового дома, у меня была назначена встреча с доктором Култоном в календаре!

Благодаря превосходному уходу и поддержке (и даже центру для инфузий) прямо здесь, в моем районе, я чувствую себя в безопасности и чувствую себя хорошо, и я могу проследить эту поддержку непосредственно до МФПР, который помог мне найти путь. Спасибо, IPPF!

Дайте свою долю, чтобы показать вам заботу. Поддерживать пациентов, таких как Тоби,

Пожертвовать сейчас


Каждый день наша команда обслуживания пациентов слышит истории от нашего сообщества о том, каково это жить с пузырчаткой и пемфигоидом. От диагноза до выбора подходящего доктора и до успешного лечения многие пациенты выражают схожие расстройства. И все же, есть общая надежда, которая пронизывает многие истории, которые мы слышим на IPPF.

Каждую неделю по август и сентябрь мы рассказываем историю, которая освещает определенную часть путешествия пациента. НАША НАДЕЖДА заключается в том, что, делясь историями с нашим сообществом, все больше пациентов и опекунов поймут, что они не одиноки.


Ознакомьтесь с остальной частью серии «Путешествие пациента»:


На этой неделе Genentech объявил, что положительные результаты топ-исследования в спонсируемом Roche исследовании III фазы PEMPHIX по оценке эффективности и безопасности ритуксана® (ритуксимаба) по сравнению с микофенолятом мофетилом (MMF) у взрослых с умеренной и тяжелой пузырчаткой обыкновенной (PV). Исследование соответствовало первичной конечной точке и продемонстрировало, что ритуксан превосходит MMF в достижении устойчивой полной ремиссии.

«Исследование PEMPHIX предоставляет дополнительные клинические данные для применения ритуксана для лечения пузырчатки обыкновенной», - сказала Сандра Хорнинг, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и глава Global Product Development. «Эти данные также продемонстрировали, что ритуксан может обеспечить полную частоту ремиссии и успешное снижение кортикостероидной терапии, которая превосходит MMF у взрослых с пузырчаткой обыкновенной».

Читайте полный пресс-релиз.

В марте 15, 2019Рош объявил, что Европейская комиссия одобрила MabThera® (ритуксимаб) для лечения взрослых с умеренной и тяжелой пузырчаткой (PV), редким состоянием, характеризующимся прогрессирующим болезненным образованием пузырей на коже и / или слизистых оболочках. Обширное образование пузырей может привести к серьезной, опасной для жизни потере жидкости, инфекции и / или смерти.

Мабтера является первой биологической терапией, одобренной Европейской комиссией для лечения PV, и первым значительным достижением в лечении этого заболевания за более чем 60 лет. После одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в июне 2018 и сегодняшнего решения, MabThera теперь одобрен для лечения четырех аутоиммунных заболеваний в США и Европе.

«Мы рады предоставить первое биологическое лекарство более чем 50,000 людям в Европе, страдающим от пузырчатки обыкновенной», сказала Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор Roche и руководитель отдела глобального развития продуктов. «Это одобрение MabThera обеспечивает столь необходимое новое лечение, которое, как было показано, обеспечивает более высокую частоту ремиссии, чем одни только кортикостероиды, что может вызывать изнурительные побочные эффекты».

Европейское одобрение основано на данных III фазы исследования Ritux 3, поддерживаемого Roche рандомизированного контролируемого исследования, проведенного во Франции, в котором оценивали MabThera плюс сужающийся режим пероральных кортикостероидов (CS) по сравнению со стандартной дозой только CS, так как лечение первой линии у пациентов с недавно диагностированной умеренной или тяжелой пузырчаткой. Первичной конечной точкой исследования была полная ремиссия в течение месяца 24 без использования CS в течение двух или более месяцев. Исследование показало, что 89.5% людей с PV, получавших MabThera, в сочетании с кратковременным пероральным лечением CS, достигли полной ремиссии без использования CS в течение двух или более месяцев, по сравнению с 27.8% людей с PV, получавших только CS, текущий стандарт обслуживания. Результаты испытания Ritux 3 были опубликованы в журнале The Lancet в марте 2017.

Прочтите полный пресс-релиз здесь.

В четверг, июня 7th, FDA одобрил Rituxan для лечения взрослых с умеренной и тяжелой pemphigus vulgaris (PV).

Ритуксан является первой биологической терапией, одобренной FDA для PV и первым крупным прогрессом в лечении PV более чем за 60 лет. FDA ранее предоставило Priority Review, прорывную терапевтическую маркировку и назначение сиротских лекарств для Ритуксана для лечения PV. С этим решением Ритуксан теперь одобрен для лечения четырех аутоиммунных заболеваний.

«Мы надеемся, что это объявление откроет дверь для одобрения других указаний на наши болезни и откроет новый акцент на доступных методах лечения», - сказал Марк Йель, исполнительный директор Международного фонда «Пемфигус и пемфигоид».

Утверждение FDA основано на данных исследования Ritux 3, проведенном во Франции, рандомизированном контролируемом исследовании, проведенном во Франции, в котором использовался продукт Rituximab, изготовленный компанией Roche, европейский союз (ЕС) в качестве материала для клинических испытаний. В исследовании сравнивали режим Ritux 3 (одобренный ЕС препарат ритуксимаба плюс кратковременные кортикостероиды [CS]) только для CS в качестве лечения первой линии у пациентов с недавно диагностированным умеренно-тяжелым пемфигусом. Первичной конечной точкой исследования была полная ремиссия в месяце 24 без использования стероидов в течение двух или более месяцев. (Полная ремиссия определяется как полная эпителизация и отсутствие новых и / или установленных поражений).

Результаты исследования показали, что 90 процент PV пациентов, получавших лечение с помощью схемы Ritux 3, соответствовал конечной точке, по сравнению с 28 процентом PV пациентов, получавших только CS. Эти результаты подтвердили эффективность Ритуксана при лечении пациентов с умеренной и тяжелой ФП, а также снижение эффективности терапии ЦС. Эти результаты были опубликованы в The Lancet в марте 2017.

Международная группа экспертов, получившая название Международной консенсусной группы по борьбе с тяжелыми заболеваниями, недавно представила новые рекомендации по диагностике и управлению пемфигусом в Журнал Американской академии дерматологии, Основываясь на существующих европейских руководящих принципах лечения, для проведения международного экспертного консенсуса использовался процесс опроса Delphi. Консенсус включает рекомендацию использовать моноклональное антитело против CD20 (Rituxan) и кортикостероиды в качестве вариантов первой линии терапии для умеренной и тяжелой пемфигуса.

Роль IPPF

IPPF стремится служить в качестве основного источника информации для вас в отношении этого одобренного лечения и может помочь ответить на ваши вопросы в ближайшие месяцы. Если вы рассматриваете Rituxan как потенциальную терапию, проконсультируйтесь с вашим врачом. Сообщите им свою историю болезни и спросите о потенциальных побочных эффектах.

МФПР Тренеры (ПМСП) - пациенты с пемфигусом и пемфигоидом, которые помогают большему количеству пациентов и опекунов 1,200 каждый год. Эти специально обученные ПМСП снижают страх и неопределенность пациентов, обеспечивая при этом объективные знания о болезни и лечении. Вы можете найти наши ПМСП, участвующие в сообществе через социальные сети, электронные письма, телефонные звонки и индивидуальную поддержку. Цель нашей программы ПМСП заключается в том, чтобы мы помогали каждому человеку, нуждающемуся в помощи, в кратчайшие сроки.

Решения Genentech Access

Genentech - фармацевтическая компания, которая производит Rituxan (ритуксимаб). Решения Genentech Access является ресурсом для людей, рассматривающих Ритуксан как вариант лечения. Возможно, стоит обратиться к Access Solutions напрямую, независимо от того, имеете ли вы медицинскую страховку или нет.

Доступные решения могут помочь:

  • Проверка страхового покрытия и расходов
  • Помогая вам найти способы оплатить лекарство
  • Работая, чтобы получить лекарство от вас

Посетите Access Solutions, чтобы узнать больше.

Genentech недавно объявила о важном решении FDA, которое потенциально может повлиять на будущие варианты лечения пемфигуса. Здесь, в IPPF, это особенно интересно, когда мы можем поделиться хорошими новостями, связанными с исследованиями и обработками. Полный пресс-релиз от Genentech можно найти здесь, , Ниже приводится выдержка:

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионное приложение Genentech для дополнительной биологии (sBLA) и предоставило Priority Review для использования Rituxan® (ритуксимаб) для лечения pemphigus vulgaris (PV). В прошлом году FDA предоставило новаторскую терапию и назначение сиротской наркотики Ритуксану для лечения PV.

«Мы стремимся разрабатывать лекарства для редких заболеваний с ограниченными возможностями лечения, таких как pemphigus vulgaris», - сказала Сандра Хорнинг (MD), главный медицинский работник и руководитель отдела разработки глобальных продуктов. «Мы с нетерпением ожидаем продолжения работы с FDA, чтобы надеяться предоставить пациентам новое лечение этой серьезной и потенциально опасной для жизни болезни».

Представление sBLA основано на данных рандомизированного исследования Roche, проведенного во Франции, которое оценивало Rituxan плюс сужающийся режим лечения с низкой дозой перорального кортикостероида (CS) по сравнению со стандартной дозой CS только как лечение первой линии у пациентов с недавно диагностированный умеренно-тяжелый пемфигус. Результаты исследования показывают, что Ритуксан значительно улучшает показатели ремиссии пемфигуса vulgaris и успешное сужение и / или прекращение терапии ЦС. Эти результаты были опубликованы в The Lancet в марте 2017. Genentech в настоящее время проводит еще одно исследование фазы III в PV, которое оценивает Rituxan плюс сужающийся режим CS по сравнению с Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Читайте пресс-релиз Genentech, включая дополнительную информацию и ссылки.

Меня зовут Марлис Липпоу, и я живу в Северной Калифорнии. Я участвовал в рандомизированном, двойном слепом, двойном фиктивном исследовании, оценивающем ритуксимаб инфузии против 2,000 мг микофенолята мофетила (Cellcept®). Я ранее получал инфузии ритуксимаба, поэтому у меня было довольно хорошее представление о том, чего ожидать, если я снова его получу. У меня было три предыдущих раунда, и мой врач сказал, что эффект должен длиться около шести месяцев, после чего мне, вероятно, понадобится еще один раунд. Я был без поражения около семи месяцев, прежде чем поражение начало возвращаться. Я также был на CellCept и преднизоне, поэтому я знаю, как это влияет на меня.

Изучение о суде

Мой врач упомянул клиническое испытание, ответил на многие мои вопросы и попросил меня подумать об этом. Я вернулся через месяц для последующей встречи, и был еще один доктор. Она говорила о процессе, и казалось, она ожидала, что я буду частью этого. Я был еще не уверен, и у меня было больше вопросов. Она объяснила, что до того, как меня могут принять, я проведу скрининг (ЭКГ, рентгенография грудной клетки и работа с кровью). Это было здорово, я узнал, как делаю. Если бы я прошел тесты, я мог бы решить, хочу ли я участвовать. В судебное разбирательство включалась стипендия, $ 50 за каждую сессию за газ и паркинг. Это звучало хорошо, так как я живу около 45 миль.

Принятие решения

Мой доктор и я обсудили плюсы и минусы различных препаратов и то, что мне нужно было бы принять, если бы я не участвовал в исследовании, но все же нуждался в ритуксимабе. В любом случае, побочные эффекты не приятны. В основном, мы говорили о меньшем из двух зол.

Я узнал, что моего врача называют главным исследователем (ИП), а другой врач - Суб-следователем (СИ). SI будет видеть меня каждый месяц. Поскольку СИ не является моим главным врачом, очень важно, чтобы она полностью понимала мою историю болезни. Во время моих поездок у меня была бы работа крови и анализ мочи. PI получит результаты теста и будет знать о моем прогрессе и любых возможных проблемах. Если он почувствовал, что вызывает беспокойство, он прекратит мое участие в исследовании.

Я также узнал, что могу отказаться от исследования в любое время, если мне станет неудобно.

В конце концов, я решил быть в суде.

Мой пробный опыт

На протяжении всего исследования я чувствовал, что мой врач больше всего беспокоится о моем благополучии, каким он должен быть. Он даже звонил мне посередине, и это дало мне хорошее, позитивное чувство.

Я получил две начальные вливания на две недели. Примерно через пять месяцев я получил еще две, а также две недели. К третьему раунду у меня больше не было болячек. Мне сказали, что меня «контролируют», и после последней инфузии я буду в ремиссии! Мой врач сказал мне, что эта ремиссия должна длиться от шести месяцев до трех лет. Я надеюсь, что это будет длиннее!

Не беспокойтесь о вливаниях. Инфузионные медсестры - ангелы и прекрасно заботятся о вас! Они добры, дайте знать, чего ожидать, и дайте вам представление о том, как вы себя чувствуете. Если у вас есть какие-либо вопросы, у вас будут номера телефонов для PI и SI, и им рекомендуется использовать их.

Клинические испытания не для всех. На самом деле существует множество критериев квалификации и дисквалификации, установленных производителем лекарств. Я призываю всех рассмотреть возможность участия в пробном процессе, чтобы помочь продвинуть исследования новых и возникающих пемфигусов и пемфигоидных процедур. Хотя краткосрочные выгоды помогают нам сейчас, долгосрочные выгоды могут изменить жизнь пациентов на долгие годы.